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今日（8月13日），中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，由輝瑞（Pfizer）申報(bào)的1類(lèi)治療用生物制品馬塔西單抗注射在中國(guó)申報(bào)上市并獲得受理。馬塔西單抗（marstacimab ，PF-06741086）是由輝瑞研發(fā)的一款新型血友病療法，僅需每周一次皮下注射。

值得一提的是，馬塔西單抗注射液是通過(guò)靶向組織因子途徑抑制劑（TFPI）治療血友病。它的作用機(jī)制與因子替代藥品不同，預(yù)期療效不受抑制物存在的影響，有望改變臨床治療上抑制物產(chǎn)生這一大痛點(diǎn)。而且，其每周一次皮下注射給藥的方式也更加便利，有望改善依從性。

截圖來(lái)源：CDE官網(wǎng)

血友病是一種由基因缺陷引起的遺傳性出血性疾病。其中，血友病A是由凝血因子VIII因子缺乏導(dǎo)致，血友病B是由凝血因子IX因子導(dǎo)致?；颊咴谑軅蚴中g(shù)后，出血時(shí)間更長(zhǎng)，甚至肌肉、關(guān)節(jié)和器官也可能出現(xiàn)自發(fā)出血，嚴(yán)重者甚至危及生命。

當(dāng)前，針對(duì)血友病的主要治療手段是凝血因子替代療法，但很多患者在治療中會(huì)產(chǎn)生凝血因子抑制劑（免疫系統(tǒng)產(chǎn)生的抗體），進(jìn)而影響治療效果?；诖?，產(chǎn)業(yè)界正在開(kāi)發(fā)多種新類(lèi)型療法，解決這一問(wèn)題。其中，組織因子途徑抑制劑（TFPI）靶向療法是其中在研療法之一，TFPI是在人體中自然產(chǎn)生的一種抗凝蛋白。

2023年5月，輝瑞宣布一項(xiàng)BASIS關(guān)鍵臨床3期試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)。數(shù)據(jù)顯示，與預(yù)防和按需治療靜脈注射方案相比，馬塔西單抗注射液在年化出血率（ABR）上的減少在統(tǒng)計(jì)學(xué)上具顯著性，且在臨床上具相關(guān)性。

與在導(dǎo)入期內(nèi)接受按需治療因子替代靜脈治療的患者隊(duì)列相比，馬塔西單抗注射液展現(xiàn)出優(yōu)越性，出血率降低92%。

與接受預(yù)防性治療隊(duì)列相比，馬塔西單抗注射液亦具有優(yōu)越性，年化出血率降低了35%。

公開(kāi)資料顯示，輝瑞也正在進(jìn)行另一項(xiàng)馬塔西單抗的3期試驗(yàn)，研究其用于治療體內(nèi)存有（或無(wú)）凝血因子抑制物的血友病A和B患者。早前馬塔西單抗曾獲得美國(guó)FDA授予的快速通道資格和孤兒藥資格。目前FDA也正在審評(píng)馬塔西單抗的上市許可申請(qǐng)。

2020年8月，馬塔西單抗首次在中國(guó)獲批臨床，適應(yīng)癥為：用于≥12歲有或無(wú)抑制物的血友病A或血友病B患者中的常規(guī)預(yù)防治療，以防止出血發(fā)作或降低出血發(fā)作頻率。

根據(jù)中國(guó)藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)信息，目前一項(xiàng)在有或無(wú)抑制物的兒童血友病受試者中開(kāi)展的marstacimab預(yù)防治療的開(kāi)放性3期研究正在進(jìn)行中。

截圖來(lái)源：藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)

該研究的目的是在有或無(wú)抑制物的 ≥1 至 <18 歲重度甲型血友病或中重度至重度乙型血友病（分別定義為FVIII 活性<1%或FIX活性≤2%）的兒童受試者中評(píng)估m(xù)arstacimab預(yù)防治療的安全性、耐受性和療效。約100 例兒科人群受試者將入組這項(xiàng)研究，并接受1年的治療。

此次馬塔西單抗在中國(guó)申報(bào)上市并獲得CDE受理，意味著這款創(chuàng)新血友病療法有望在不久的將來(lái)在中國(guó)獲批上市，為患者帶來(lái)更多治療選擇。

參考文獻(xiàn)：

[1]中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心官網(wǎng). Retrieved Aug 13， 2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c

[2] Pfizer Announces Positive Marstacimab Results from Pivotal Phase 3 Hemophilia A and B Trial. Retrieved May 30, 2023 from https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-announces-positive-marstacimab-results-pivotal-phase