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摘要

真實(shí)世界研究（real world study，RWS）是指通過收集和分析真實(shí)世界環(huán)境中與患者有關(guān)的數(shù)據(jù)，獲得醫(yī)療產(chǎn)品的使用價(jià)值及潛在獲益或風(fēng)險(xiǎn)的臨床證據(jù)。RWS在兒童、罕見病藥物研發(fā)等領(lǐng)域表現(xiàn)突出，彌補(bǔ)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)面臨的入組困難、退出率高等問題?，F(xiàn)簡(jiǎn)介RWS方案的核心要素和撰寫步驟：（1）摘要：總結(jié)研究方案的核心要素和主要內(nèi)容，重點(diǎn)突出，簡(jiǎn)潔明了。（2）背景：闡明研究現(xiàn)狀和不足，本研究所針對(duì)的臨床問題的意義、定位和前期基礎(chǔ)。強(qiáng)調(diào)開展RWS的必要性，以及對(duì)現(xiàn)有證據(jù)庫的價(jià)值。（3）目的和假設(shè)：明確研究所要回答的臨床或科學(xué)問題，定義主要和次要研究目標(biāo)，根據(jù)目的提出研究假設(shè)。（4）設(shè)計(jì)：①觀察性研究包括隊(duì)列研究、病例對(duì)照研究和橫斷面研究等，常用隊(duì)列研究進(jìn)行因果推斷。②實(shí)用臨床試驗(yàn)是盡可能接近真實(shí)世界的干預(yù)性研究，定位介于觀察性研究和隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)之間。③單臂研究設(shè)計(jì)的研究組可以是干預(yù)性的單臂試驗(yàn)，也可以是非干預(yù)性的單臂觀察性研究。（5）研究人群：明確研究的目標(biāo)人群、納入和排除標(biāo)準(zhǔn)，確保研究人群代表性，減少選擇偏倚、永恒時(shí)間偏倚等。（6）研究因素：①暴露或干預(yù)因素：觀察性研究中相關(guān)的治療策略稱暴露，需闡明暴露量、持續(xù)時(shí)間等；干預(yù)性研究中則稱干預(yù)。RWS通常采用標(biāo)準(zhǔn)治療對(duì)照，需要充分考慮可能出現(xiàn)的伴隨治療。②結(jié)局：包括有效性、安全性或探索性終點(diǎn)。應(yīng)定義主要和次要結(jié)局，主要終點(diǎn)通常為明確的臨床結(jié)局事件。③協(xié)變量：應(yīng)從公開發(fā)布的研究成果或?qū)＜医?jīng)驗(yàn)中確定協(xié)變量，并在方案中明確協(xié)變量的屬性，如混雜因素等。（7）研究時(shí)間：明確隨訪的起止時(shí)點(diǎn)、時(shí)間間隔，定義時(shí)間窗。（8）數(shù)據(jù)來源與管理：常見的數(shù)據(jù)來源包括電子健康記錄、醫(yī)保數(shù)據(jù)、患者報(bào)告結(jié)局等。明確數(shù)據(jù)收集、存儲(chǔ)和記錄方式，保證數(shù)據(jù)準(zhǔn)確、完整和可溯源。制訂詳細(xì)的數(shù)據(jù)管理計(jì)劃。（9）偏倚及其控制：RWS容易受到潛在偏倚的影響，應(yīng)識(shí)別可能的偏倚，制定偏倚控制的有效措施。（10）統(tǒng)計(jì)分析：為保證研究過程的透明性、避免結(jié)局驅(qū)動(dòng)偏倚，RWS 的研究方案應(yīng)明確統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃。統(tǒng)計(jì)分析需要考慮的要素包括樣本量估計(jì)、數(shù)據(jù)集定義、缺失數(shù)據(jù)處理、描述性分析、異質(zhì)性分析、主分析、亞組分析、敏感性分析、定量偏倚分析、安全性分析等。（11）質(zhì)量管理：組建多學(xué)科團(tuán)隊(duì)、制訂質(zhì)量管理計(jì)劃和標(biāo)準(zhǔn)操作流程，保障研究質(zhì)量。

真實(shí)世界研究（real world study，RWS）是指通過收集和分析真實(shí)世界環(huán)境中與患者有關(guān)的數(shù)據(jù)，獲得醫(yī)療產(chǎn)品的使用價(jià)值及潛在獲益或風(fēng)險(xiǎn)的臨床證據(jù)。RWS在兒童、罕見病藥物研發(fā)等領(lǐng)域表現(xiàn)突出，彌補(bǔ)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)面臨的入組困難、退出率高等問題?，F(xiàn)簡(jiǎn)介RWS方案的核心要素和撰寫步驟：（1）摘要：總結(jié)研究方案的核心要素和主要內(nèi)容，重點(diǎn)突出，簡(jiǎn)潔明了。（2）背景：闡明研究現(xiàn)狀和不足，本研究所針對(duì)的臨床問題的意義、定位和前期基礎(chǔ)。強(qiáng)調(diào)開展RWS的必要性，以及對(duì)現(xiàn)有證據(jù)庫的價(jià)值。（3）目的和假設(shè)：明確研究所要回答的臨床或科學(xué)問題，定義主要和次要研究目標(biāo)，根據(jù)目的提出研究假設(shè)。（4）設(shè)計(jì)：①觀察性研究包括隊(duì)列研究、病例對(duì)照研究和橫斷面研究等，常用隊(duì)列研究進(jìn)行因果推斷。②實(shí)用臨床試驗(yàn)是盡可能接近真實(shí)世界的干預(yù)性研究，定位介于觀察性研究和隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)之間。③單臂研究設(shè)計(jì)的研究組可以是干預(yù)性的單臂試驗(yàn)，也可以是非干預(yù)性的單臂觀察性研究。（5）研究人群：明確研究的目標(biāo)人群、納入和排除標(biāo)準(zhǔn)，確保研究人群代表性，減少選擇偏倚、永恒時(shí)間偏倚等。（6）研究因素：①暴露或干預(yù)因素：觀察性研究中相關(guān)的治療策略稱暴露，需闡明暴露量、持續(xù)時(shí)間等；干預(yù)性研究中則稱干預(yù)。RWS通常采用標(biāo)準(zhǔn)治療對(duì)照，需要充分考慮可能出現(xiàn)的伴隨治療。②結(jié)局：包括有效性、安全性或探索性終點(diǎn)。應(yīng)定義主要和次要結(jié)局，主要終點(diǎn)通常為明確的臨床結(jié)局事件。③協(xié)變量：應(yīng)從公開發(fā)布的研究成果或?qū)＜医?jīng)驗(yàn)中確定協(xié)變量，并在方案中明確協(xié)變量的屬性，如混雜因素等。（7）研究時(shí)間：明確隨訪的起止時(shí)點(diǎn)、時(shí)間間隔，定義時(shí)間窗。（8）數(shù)據(jù)來源與管理：常見的數(shù)據(jù)來源包括電子健康記錄、醫(yī)保數(shù)據(jù)、患者報(bào)告結(jié)局等。明確數(shù)據(jù)收集、存儲(chǔ)和記錄方式，保證數(shù)據(jù)準(zhǔn)確、完整和可溯源。制訂詳細(xì)的數(shù)據(jù)管理計(jì)劃。（9）偏倚及其控制：RWS容易受到潛在偏倚的影響，應(yīng)識(shí)別可能的偏倚，制定偏倚控制的有效措施。（10）統(tǒng)計(jì)分析：為保證研究過程的透明性、避免結(jié)局驅(qū)動(dòng)偏倚，RWS 的研究方案應(yīng)明確統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃。統(tǒng)計(jì)分析需要考慮的要素包括樣本量估計(jì)、數(shù)據(jù)集定義、缺失數(shù)據(jù)處理、描述性分析、異質(zhì)性分析、主分析、亞組分析、敏感性分析、定量偏倚分析、安全性分析等。（11）質(zhì)量管理：組建多學(xué)科團(tuán)隊(duì)、制訂質(zhì)量管理計(jì)劃和標(biāo)準(zhǔn)操作流程，保障研究質(zhì)量。

綜上所述，科學(xué)、嚴(yán)謹(jǐn)?shù)腞WS方案設(shè)計(jì)是保障研究結(jié)果準(zhǔn)確性和可靠性的關(guān)鍵。