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嘉峪檢測網(wǎng) 2025-01-07 07:39
12月20日
產(chǎn)品：禮來的Zepbound（Tirzepatide）
適應(yīng)癥：成人肥胖癥的中度至重度阻塞性睡眠呼吸暫停
禮來的Zepbound已經(jīng)是減肥領(lǐng)域的一枚重磅炸彈，現(xiàn)在還可用于治療肥胖成人的中度至重度阻塞性睡眠呼吸暫停，并指出該藥物將與飲食和運(yùn)動相結(jié)合。根據(jù)該機(jī)構(gòu)的新聞稿，該批準(zhǔn)標(biāo)志著某些患有這種疾病的患者的第一治療選擇。
批準(zhǔn)基于兩項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照研究——一項(xiàng)使用氣道正壓通氣（PAP）的成人，另一項(xiàng)未進(jìn)行PAP治療。469名參與者中無人患有2型糖尿病。
在每周一次Zepbound（10或15mg）或安慰劑52周后，服用Zepbound的參與者的呼吸暫停或低通氣事件減少了，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義。這些好處伴隨著體重減輕，F(xiàn)DA表示這可能有助于改善呼吸暫停癥狀。
12月20日
產(chǎn)品：Vertex Pharmaceuticals（福泰制藥）的Alyftrek
適應(yīng)癥： 患有囊性纖維化且至少有一個F508del突變或?qū)χ委熡蟹磻?yīng)的 CFTR 基因中的另一個突變的成人和6歲及以上兒童
與Trikafta一樣，新批準(zhǔn)的產(chǎn)品Alyftrek也是一種三聯(lián)療法，不過，這些產(chǎn)品只共享一種活性成分，Vertex表示，Alyftrek中使用的藥物組合比Trikafta有優(yōu)勢，后者在2023年的銷售額為89億美元。
12月20日
產(chǎn)品：諾和諾德的Alhemo
適應(yīng)癥： 患有血友病A或B的成人和12歲及以上兒童
在去年被FDA拒絕后，諾和諾德的Alhemo已獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，用于預(yù)防成人和12歲及以上血友病A或B兒童的出血發(fā)作或降低出血頻率，這些血友病A或B已經(jīng)產(chǎn)生抑制劑，這些抑制劑是中和凝血因子的抗體，如因子VIII或因子IX。據(jù)Novo稱，大約30%的嚴(yán)重血友病A患者和5-10%的嚴(yán)重血友病B患者會出現(xiàn)抑制物。
Alhemo是一種抗組織因子通路抑制劑，每天一次皮下注射，可提高凝血蛋白凝血酶的水平。該批準(zhǔn)得到了一項(xiàng)關(guān)鍵試驗(yàn)的支持，在該試驗(yàn)中，與對照組相比，Alhemo將治療的自發(fā)性和創(chuàng)傷性出血的頻率降低了86%。
Alhemo將與輝瑞每周一次的皮下血友病治療藥物Hympavzi競爭，后者于10月獲得FDA批準(zhǔn)。據(jù) EndpointsNews報道，Hympavzi僅被批準(zhǔn)用于沒有抑制劑的血友病A和B患者，但輝瑞預(yù)計(jì)明年將獲得Hympavzi在有抑制劑患者中的數(shù)據(jù)，這可能支持標(biāo)簽擴(kuò)展。
12月20日（拒絕）
產(chǎn)品：Zealand Pharma的格列帕魯肽glepaglutide
適應(yīng)癥：短腸綜合征
根據(jù)FDA的完整回復(fù)函，要求提供更多證據(jù)以確認(rèn)glepaglutide在其擬議劑量下的療效和安全性，并建議Zealand進(jìn)行另一項(xiàng)臨床試驗(yàn)來生成這些數(shù)據(jù)。
Zealand首席營銷官David Kendali在一份聲明中表示，該公司對拒絕感到失望，但對glepaglutide和支持其用于治療短腸綜合征的證據(jù)仍有信心。他說，Zealand將繼續(xù)與FDA合作，“在獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的道路上保持一致”。這家生物技術(shù)公司還著眼于明年向歐洲藥品管理局提交監(jiān)管申請。
短腸綜合征的特征是小腸被截?cái)嗷蚴軗p，使患者無法從食物中充分吸收營養(yǎng)，通常依賴腸外支持。Zealand提議使用glepaglutide治療這些患者，并以一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對照的后期試驗(yàn)的數(shù)據(jù)支持其監(jiān)管投標(biāo)。每周兩次格列帕魯肽在減少患者腸外支持需求方面顯著優(yōu)于安慰劑，盡管每周一次的給藥方案未能達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。
12月19日
產(chǎn)品：Ionis的Tryngolza
適應(yīng)癥：家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)成人患者的甘油三酯(TG)。
Ionis制藥公司于2024年12月19日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準(zhǔn)其反義寡核苷酸(ASO)療法Tryngolza(olezarsen)，用于作為飲食控制的輔助治療，以降低家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)成人患者的甘油三酯(TG)。
Olezarsen是一種反義寡核苷酸療法，旨在抑制機(jī)體產(chǎn)生載脂蛋白C-III(apoC-III)——這是一種在肝臟中產(chǎn)生的、可調(diào)節(jié)血液中甘油三酯(TG)代謝的蛋白。這是FDA批準(zhǔn)的首個治療藥物，可顯著降低患有家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)的成人的甘油三酯水平，并在與適當(dāng)?shù)娘嬍?每天≤20克脂肪)一起使用時，提供具有臨床意義的急性胰腺炎(AP)事件減少。
12月18日
產(chǎn)品：Xcovery的Ensacove
適應(yīng)癥：ALK陽性局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌
Xcovery Holdings獲得了 FDA的批準(zhǔn)，Ensacove（Ensartinib）用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者，這些患者對間變性淋巴瘤激酶（ALK）融合基因也呈陽性。Ensacove已獲準(zhǔn)用于一線治療。
ALK是一個主要參與發(fā)育的基因，在健康的情況下，它在出生前就被關(guān)閉了。然而，在某些情況下，該基因被重新激活并與鄰近基因融合——這種突變可導(dǎo)致不同類型的癌癥，例如淋巴瘤和NSCLC。
Ensacove 是一種口服酪氨酸激酶抑制劑，通過破壞ALK介導(dǎo)的信號傳導(dǎo)來解決ALK陽性NSCLC，進(jìn)而阻斷癌細(xì)胞典型的過度活躍的生長和增殖。
Xcovery在III期eXalt3研究中研究了Ensacove，其數(shù)據(jù)于2021年9月發(fā)表在《美國醫(yī)學(xué)會雜志·腫瘤學(xué)》（JAMA Oncology）上。在該試驗(yàn)中，Ensacove顯著改善了輝瑞的Xalkori（克唑替尼）的無進(jìn)展生存期。
12月18日
產(chǎn)品：Celltrion的Steqeyma
適應(yīng)癥：成人和兒童斑塊狀銀屑病和銀屑病關(guān)節(jié)炎、成人克羅恩病和潰瘍性結(jié)腸炎
在FDA批準(zhǔn)了Celltrion的生物仿制藥Steqeyma之后，強(qiáng)生公司將面臨對其重磅免疫療法Stelara（優(yōu)特克單抗）的更激烈競爭。
與其品牌參考產(chǎn)品一樣，Steqeyma可用于治療斑塊狀銀屑病和銀屑病關(guān)節(jié)炎的成人和兒童患者，以及患有克羅恩病和潰瘍性結(jié)腸炎的成人患者。Steqeyma于2025年2月在美國上架，將以皮下注射和靜脈輸注的形式提供。
根據(jù)Celltrion的說法，Steqeyma的批準(zhǔn)部分基于斑塊狀銀屑病的III期研究結(jié)果，該研究表明，該生物仿制藥在療效或安全性方面與Stelara沒有臨床意義的差異。
Steqeyma是不斷增長的Stelara生物仿制藥列表中的最新成員。4月，F(xiàn)DA還批準(zhǔn)了Teva和Alvotech的Selarsdi，該藥可用于斑塊狀銀屑病和銀屑病關(guān)節(jié)炎，但不能用于克羅恩病和潰瘍性結(jié)腸炎。Selarsdi將于2025年初推出。
12月18日（拒絕）
產(chǎn)品：阿斯利康的Andexxa
適應(yīng)癥：抗凝治療的逆轉(zhuǎn)
根據(jù) PinkSheet 上周的報道，F(xiàn)DA拒絕對阿斯利康的重組因子Xa療法Andexxa給予批準(zhǔn)。該制藥公司已向各種媒體證實(shí)了拒絕反應(yīng)，同時指出該藥物仍將提供給患者。
Andexxa于2018年獲得FDA的加速批準(zhǔn)，用于阻止接受利伐沙班或阿哌沙班抗凝治療的患者的出血。為了證實(shí)Andexxa的臨床益處，阿斯利康使用了 IV期ANNEXA-I研究的數(shù)據(jù)，該研究發(fā)現(xiàn)，與常規(guī)護(hù)理相比，該藥物可以顯著改善急性顱內(nèi)出血患者的止血效果。
然而，在上個月的FDA細(xì)胞、組織和基因療法咨詢委員會會議上，外部專家發(fā)現(xiàn)ANNEXA-I的數(shù)據(jù)是需要的，特別是它對需要凝血支持的特定患者群體的關(guān)注。小組成員發(fā)現(xiàn)，很難利用ANNEXA-I的發(fā)現(xiàn)來提出監(jiān)管建議，這些建議會影響更廣泛的可以使用Andexxa的患者。
在委員會會議前的一份簡報文件中，F(xiàn)DA的內(nèi)部審查員指出，與標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理相比，接受Andexxa治療的患者發(fā)生血栓形成和相關(guān)死亡的風(fēng)險會更高。
12月17日
產(chǎn)品：Galderma的Nemluvio
適應(yīng)癥：中度至重度特應(yīng)性皮炎
FDA頒發(fā)了一對特應(yīng)性皮炎點(diǎn)頭，其中一份給了Galderma及其皮下注射劑Nemluvio（nemolizumab-ilto），該注射劑適用于 12歲及以上患有中度至重度特應(yīng)性皮炎的患者。
根據(jù)其標(biāo)簽，建議將Nemluvio與局部皮質(zhì)類固醇和/或鈣調(diào)磷酸酶抑制劑一起給藥。
Nemluvio是一種人源化IgG2單克隆抗體，靶向IL-31受體并破壞其下游信號傳導(dǎo)，進(jìn)而抑制炎癥、纖維化和表皮失調(diào)。它的批準(zhǔn)得到了III期ARCADIA臨床試驗(yàn)計(jì)劃的支持，該計(jì)劃包括1700多名患者，發(fā)現(xiàn)與安慰劑相比，每4周給藥一次的Nemluvio可顯著改善皮膚清除率。與安慰劑相比，Nemluvio還顯著緩解了瘙癢和減少了睡眠障礙。
Galderma的目標(biāo)是Nemluvio的峰值銷售額超過20億美元，這家生物技術(shù)公司預(yù)計(jì)到2027年底將達(dá)到重磅炸彈的地位。
12月17日
產(chǎn)品：Organon的Vtama
適應(yīng)癥：特應(yīng)性皮炎
Organon報告說，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)其外用乳膏Vtama（taparinof）用于治療特應(yīng)性皮炎。Vtama可用于成人患者和年僅2歲的兒童。
Vtama是一種芳烴受體激動劑，根據(jù)該藥物的標(biāo)簽，其確切的作用機(jī)制尚未完全闡明。Vtama 于2022年5月首次被批準(zhǔn)用于治療斑塊狀銀屑病。
Organon用ADORING關(guān)鍵試驗(yàn)的結(jié)果支持Vtama的應(yīng)用，該試驗(yàn)確定了該面霜在幫助患者獲得清晰或幾乎清晰的皮膚方面優(yōu)于載體。此外，一項(xiàng)長期擴(kuò)展研究確定Vtama的效果是持久的，并且在48周的隨訪中其耐受性仍然良好。
對于Vtama的批準(zhǔn)，Organon首席執(zhí)行官凱文·阿里（KevinAli）在一份聲明中表示，“現(xiàn)在有一種療法具有強(qiáng)大的皮膚清除潛力，沒有標(biāo)簽警告或預(yù)防措施、禁忌癥，也沒有對使用持續(xù)時間或受影響體表面積百分比的限制。
12月16日
產(chǎn)品：Neurocrine的Crenessity
適應(yīng)癥：先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥
Neurocrine的Crenessity（crinecerfont）在提前獲得批準(zhǔn)，成為該行業(yè)70年來第一種新型先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥（CAH）的治療藥物。
CAH是一種罕見的遺傳病，其特征是缺乏重要的腎上腺類固醇激素，包括皮質(zhì)醇、醛固酮和腎上腺雄激素。CAH患者會出現(xiàn)脫水和嘔吐，嚴(yán)重時會導(dǎo)致鹽分浪費(fèi)甚至死亡。在Crenessity獲得批準(zhǔn)之前，患者及其提供者使用糖皮質(zhì)激素控制癥狀，糖皮質(zhì)激素可以幫助糾正酶失衡，但可能會帶來骨質(zhì)疏松癥和糖尿病等副作用。
Crenessity通過選擇性阻斷CRF1受體來幫助調(diào)節(jié)過量的ACTH和其他腎上腺雄激素。其批準(zhǔn)得到了III期CAHtalyst研究數(shù)據(jù)的支持，該研究表明Crenessity顯著降低了成人和兒童患者的雄烯二酮濃度，使他們能夠在不影響治療效果的情況下逐漸減少糖皮質(zhì)激素劑量。
然而，BMO Capital Markets分析師預(yù)計(jì)啟動速度會很慢，他們在給投資者的一份報告中寫道，挑戰(zhàn)包括“急性腎上腺皮質(zhì)功能不全或腎上腺危象伴伴糖皮質(zhì)激素治療不足的風(fēng)險”的黑框警告。該公司表示，預(yù)計(jì)要到2025年下半年才能實(shí)現(xiàn)廣泛的商業(yè)準(zhǔn)入。
12月16日
產(chǎn)品：Checkpoint Therapeutics的Unloxcyt
適應(yīng)癥：轉(zhuǎn)移性或局部晚期皮膚鱗狀細(xì)胞癌
FDA批準(zhǔn)使用CheckpointTherapeutics的PD-L1抑制劑Unloxcyt治療轉(zhuǎn)移性或局部晚期皮膚鱗狀細(xì)胞癌患者。
據(jù)Checkpoint稱，Unloxcyt是“第一個也是唯一一個”適用于該適應(yīng)癥的PD-L1阻斷劑，首席執(zhí)行官James Oliviero在一份聲明中表示，這家生物技術(shù)公司預(yù)計(jì)將“在估計(jì)每年超過10億美元的美國市場競爭”。Oliviero補(bǔ)充說，與市場上其他已批準(zhǔn)的藥物相比，Unloxcyt可能是一種差異化的選擇，因?yàn)樗邢騊D-L1而不是PD-1，因?yàn)樗梢哉T導(dǎo)抗體依賴性細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞毒性。
Unloxcyt的批準(zhǔn)得到了關(guān)鍵數(shù)據(jù)的支持，該數(shù)據(jù)顯示，轉(zhuǎn)移性和局部晚期疾病患者的確認(rèn)客觀緩解率分別為 47.4%和54.8%。
該批準(zhǔn)也是在2023年12月因與第三方合同制造商的問題有關(guān)而被拒絕之后獲得的。
12月5日
產(chǎn)品：阿斯利康的Imfinzi
適應(yīng)癥： 局限期小細(xì)胞肺癌
阿斯利康成功擴(kuò)大了其PD-L1阻滯劑Imfinzi（durvalumab）的標(biāo)簽，獲得了FDA的批準(zhǔn)，用于同時接受鉑類化療和放療后未進(jìn)展的局限期小細(xì)胞肺癌患者。
該批準(zhǔn)得到了III期ADRIATIC研究數(shù)據(jù)的支持，根據(jù) 2024年4月的數(shù)據(jù)，該研究達(dá)到了總生存期和無進(jìn)展生存期（PFS）的主要療效終點(diǎn)。雖然阿斯利康當(dāng)時沒有披露具體數(shù)據(jù)，但FDA在周三的新聞稿中表示，與安慰劑相比，Imfinzi治療可將死亡風(fēng)險降低27%，同時將PFS降低24%。兩種效應(yīng)均具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。
8月，F(xiàn)DA還批準(zhǔn) Imfinzi用于非小細(xì)胞肺癌患者的圍手術(shù)期治療——盡管人們對手術(shù)前后是否需要暴露PD-L1持懷疑態(tài)度。
12月5日
產(chǎn)品：Merus的Bizengri
適應(yīng)癥： 具有 NGR1 突變的胰腺癌和非小細(xì)胞肺癌
Merus的雙特異性抗體zenocutuzumab成為晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性胰腺癌和具有 NRG1 基因融合的NSCLC的“第一個也是唯一一個”療法。FDA在其加速途徑下批準(zhǔn)了zenocutuzumab（現(xiàn)在將作為Bizengri銷售）。Merus需要在驗(yàn)證性試驗(yàn)中驗(yàn)證Bizengri的臨床益處，以使其繼續(xù)投放市場。
Bizengri通過與HER2和HER3的胞外結(jié)構(gòu)域結(jié)合起作用，這兩種結(jié)構(gòu)域通常都在腫瘤細(xì)胞上表達(dá)。這種作用機(jī)制阻止了這兩種蛋白質(zhì)的二聚化并阻斷了NRG1與HER3的結(jié)合，進(jìn)而減少了細(xì)胞增殖并促進(jìn)了免疫系統(tǒng)的癌癥殺傷活性。
FDA的加速批準(zhǔn)得到了eNRGy研究的支持，該研究稱胰腺癌和NSCLC患者的總體緩解率分別為40%和33%。前者患者組的反應(yīng)持續(xù)時間長達(dá)16.6個月，而后一組的中位持續(xù)時間為7.4個月。
12月3日
產(chǎn)品：BioconBiologics的Yesintek
適應(yīng)癥： 克羅恩病、潰瘍性結(jié)腸炎、斑塊狀銀屑病和銀屑病關(guān)節(jié)炎
FDA批準(zhǔn)了BioconBiologics的Yesintek（ustekinumab-kfce），這是一種與強(qiáng)生公司的重磅抗體Stelara類似的生物仿制藥。
與其參考產(chǎn)品一樣，Yesintek適用于斑塊狀銀屑病和銀屑病關(guān)節(jié)炎，以及炎癥性腸病克羅恩病和潰瘍性結(jié)腸炎。根據(jù) 2024年2月與J&J（強(qiáng)生）的和解協(xié)議，Biocon將能夠在2025年2月22日之前在美國推出Yesintek。
隨著FDA的批準(zhǔn)，Yesintek加入了越來越多的Stelara模仿者行列，準(zhǔn)備在明年挑戰(zhàn)這種重磅藥物。其中包括Teva和Alvotech的Selarsdi（于2024年4月獲得批準(zhǔn)），以及三星Bioepics的Pyzchiva（將由Sandoz商業(yè)化）。2024年9月，Cigna的EvernorthHealthServices 宣布將以0美元的價格提供可互換的Stelara生物仿制藥替代品，這將給強(qiáng)生帶來了更大的壓力。
Ref：https://www.biospace.com/biospace-fda-decision-tracker
來源：Internet
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