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嘉峪檢測網(wǎng) 2025-02-04 10:56
摘 要 / Abstract
目的：了解“十四五”以來我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展轉(zhuǎn)軌和運行狀況，梳理監(jiān)管政策在產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展轉(zhuǎn)軌中的影響和作用，探討醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)邁向高質(zhì)量發(fā)展進程中面臨的挑戰(zhàn)，對進一步深化醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展提出思考和策略建議。方法：通過文獻(xiàn)研究、問卷調(diào)查、訪談、專家咨詢等方式，獲取相關(guān)政策信息、數(shù)據(jù)、業(yè)界觀點等，同時組織專家研討作為項目研究支撐。結(jié)果：我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)積極應(yīng)對經(jīng)濟下行壓力，表現(xiàn)出了良好的產(chǎn)業(yè)發(fā)展韌性，新藥審評上市數(shù)量、審評速度與新藥臨床價值都躍升到新高度，與此同時，中藥行業(yè)發(fā)展表現(xiàn)相對突出，藥品制造升級穩(wěn)步推進，監(jiān)管科學(xué)項目成果豐富。結(jié)論：我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)正在以高質(zhì)量發(fā)展轉(zhuǎn)型為方向積極進行深度調(diào)整，目前已在研發(fā)創(chuàng)新、制造升級、中藥守正創(chuàng)新等方面取得了積極進展，同時在研發(fā)策略與資金支持、中藥傳承創(chuàng)新、國際化發(fā)展、保障供應(yīng)鏈穩(wěn)定可控等方面仍然存在挑戰(zhàn)，建議在進一步轉(zhuǎn)變研發(fā)策略、建立多元化籌資體系、完善國際化配套政策、堅持中藥特色監(jiān)管、深化監(jiān)管科學(xué)行動計劃、強化監(jiān)管能力建設(shè)、促進“三醫(yī)”協(xié)同等方面發(fā)力，有效助推醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。
Objective: To understand the transition and operational status of China's pharmaceutical industry towards high-quality development since the 14th Five-Year Plan, analyze the influence and role of regulatory policies in this transition, discuss the challenges faced by the industry, and put forward strategic suggestions for further advancement. Methods: Through literature research, surveys, interviews, and expert consultations to obtain relevant policy information, data, industry views, etc. Expert discussion are organized to support the research. Results: China's pharmaceutical industry has actively responded to the economic downward pressure, showing a resilience in industrial development, with significant advancements in new drug evaluation and listing, traditional Chinese medicine development, and regulatory science projects. Conclusion: The pharmaceutical industry in China is actively adjusting deeply towards high-quality development and transformation. At present, positive progress has been made in research and development innovation, manufacturing upgrading and innovation of traditional Chinese medicine. However, there are still challenges in research and development strategy, funding, traditional Chinese medicine inheritance and innovation, internationalization, and supply chain stability. It is recommended to further transform research and development strategies, diversify financing system, improve international supporting policies, reinforce traditional Chinese medicine supervision, deepen regulatory science, strengthen the construction of regulatory capacity, and promote the Tripartite Cooperation of Medical Services to effectively promote the high-quality development of the pharmaceutical industry.
關(guān) 鍵 詞 / Key words
醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)；高質(zhì)量發(fā)展；創(chuàng)新；中藥；藥品制造；監(jiān)管科學(xué)
pharmaceutical industry; high-quality development; innovation; traditional Chinese medicine; drug manufacturing; regulatory science
黨的二十大報告指出：“高質(zhì)量發(fā)展是全面建設(shè)社會主義現(xiàn)代化國家的首要任務(wù)。”高質(zhì)量發(fā)展的核心是貫徹新發(fā)展理念，創(chuàng)新成為第一動力，協(xié)調(diào)成為內(nèi)生特點，綠色成為普遍形態(tài)，開放成為必由之路，共享成為根本目的。
為進一步了解“十四五”以來中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展轉(zhuǎn)軌進程，探索助推醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展進程的有效路徑，中國健康傳媒集團健康中國研究院繼 2021 年完成《擁抱未來“新黃金十年”實現(xiàn)從制藥大國向制藥強國跨越——中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展?fàn)顩r調(diào)研報告》后，以2021~2023 年為觀察周期，繼續(xù)開展以“高質(zhì)量發(fā)展”為主題的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)狀況調(diào)研。本次調(diào)研聚焦規(guī)模以上醫(yī)藥制造業(yè)運行基本情況、藥物研發(fā)創(chuàng)新、中藥行業(yè)發(fā)展、藥品制造水平升級、藥品監(jiān)管科學(xué)發(fā)展、醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展面臨的挑戰(zhàn)和建言等方面，以期全面展示“十四五”以來中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的現(xiàn)狀、主要特點及面臨的機遇和挑戰(zhàn)，同時綜合調(diào)研實際情況與專家觀點探索高質(zhì)量發(fā)展的策略建議。
本次調(diào)研歷時18 個月，調(diào)研覆蓋160 多家醫(yī)藥企業(yè)，一對一訪談20 多位董事長、創(chuàng)始人、資深科學(xué)家以及負(fù)責(zé)研發(fā)、生產(chǎn)等環(huán)節(jié)的資深人士，他們?yōu)檎n題組深入了解醫(yī)藥行業(yè)一線動態(tài)提供了大量信息、鮮活的案例和深刻見解。本文將簡略地綜述此次調(diào)研分析的重要結(jié)論。因篇幅所限，文中略去了大部分的數(shù)據(jù)和圖表。
1、“十四五”以來醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)運行基本情況
1.1 醫(yī)藥制造業(yè)運行情況
宏觀經(jīng)濟形勢方面，“十四五”以來，我國經(jīng)濟總體保持平穩(wěn)運行[1]。經(jīng)濟高速發(fā)展的同時，醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)作為保障人民健康福祉的重要基礎(chǔ)，保持了穩(wěn)定發(fā)展態(tài)勢。
根據(jù)工業(yè)和信息化部公布數(shù)據(jù)顯示，“十四五”以來，我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)（醫(yī)藥制造業(yè)）主營業(yè)務(wù)收入年均增速為9.3%，利潤總額年均增速為11.3%，平均利潤率約17.6%。
從產(chǎn)業(yè)運行情況來看，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)近3 年的發(fā)展呈現(xiàn)兩個突出特點：一是產(chǎn)業(yè)深度調(diào)整信號明顯。醫(yī)藥制造業(yè)增加值增長率在2022 年首次低于工業(yè)整體增加值增長率，醫(yī)藥制造業(yè)持續(xù)多年的高速發(fā)展態(tài)勢發(fā)生變化，產(chǎn)業(yè)發(fā)展進入深度調(diào)整階段（圖1）。二是醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)呈現(xiàn)較強的發(fā)展韌性。盡管醫(yī)藥制造業(yè)營業(yè)收入與利潤總額同比增長率出現(xiàn)下滑，但2020~2023 年四年平均利潤率仍保持可控，達(dá)到了16.35%，產(chǎn)業(yè)運行仍處于有序、健康狀態(tài)。
課題組對488 家醫(yī)藥上市公司2023 年上半年的主要經(jīng)營數(shù)據(jù)進行采集分析，從中可見醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)表現(xiàn)出良好態(tài)勢和發(fā)展韌性。特點如下：一是制造型企業(yè)的盈利能力在上市公司頭部企業(yè)中占據(jù)明顯優(yōu)勢。二是疫情題材類企業(yè)的運營出現(xiàn)斷崖式下跌。三是醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)熱門領(lǐng)域覆蓋醫(yī)療器械、合同研發(fā)生產(chǎn)組織、生物制藥和中藥領(lǐng)域。四是包括中藥飲片和中成藥在內(nèi)的中藥類企業(yè)表現(xiàn)突出。
1.2 醫(yī)藥主要細(xì)分行業(yè)運行情況
總體來看，化學(xué)類制藥（包括化學(xué)原料藥和化學(xué)藥品制劑）、中藥類制藥（包括中藥飲片和中成藥）的營業(yè)收入、利潤總額貢獻(xiàn)率居主導(dǎo)地位，各細(xì)分行業(yè)在全產(chǎn)業(yè)中的占比未發(fā)生明顯改變。
2020~2022 年，我國化學(xué)原料藥營業(yè)收入平均增速為10.21%，出口額平均增速為15.61%，高于醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的平均增速?；瘜W(xué)原料藥作為我國醫(yī)藥商品出口的主力軍，2020 年以來的出口額明顯增長（圖2）。
化學(xué)藥品制劑在我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)增長中的貢獻(xiàn)占比最高，自“十四五”以來發(fā)展突出。表現(xiàn)在：一是本土創(chuàng)新企業(yè)新藥開發(fā)能力持續(xù)增強，獲批上市的數(shù)量激增，授權(quán)引進交易數(shù)量、金額均大幅上升。二是在仿制藥一致性評價和帶量采購政策雙重推動下，化學(xué)藥品制劑行業(yè)集中度進一步提高，化學(xué)藥品制劑企業(yè)重組和分化逐漸加深[2-3]。
中藥行業(yè)扭轉(zhuǎn)過去較長時間的發(fā)展被動局面，逆勢增長（圖3）。究其原因，主要受益于國家政策鼓勵扶植，包括中藥審評審批制度改革，中藥配方顆粒試點放開，大力推動中醫(yī)、中西醫(yī)結(jié)合、民族診療機構(gòu)建設(shè)，試點中藥帶量采購等[4-6]。
為積極應(yīng)對新冠疫情，我國生物制品企業(yè)爭分奪秒開展研發(fā)，率先上市新冠疫苗和抗原產(chǎn)品，生物制品行業(yè)迎來階段性高增長（圖4）。同時，生物制品作為投資熱門板塊，在抗腫瘤領(lǐng)域、自身免疫性疾病以及抗病毒領(lǐng)域獲得突破性進展。
“十四五”以來，醫(yī)療器械行業(yè)運行情況良好。2022 年，我國醫(yī)療器械生產(chǎn)企業(yè)主營業(yè)務(wù)收入約12 400 億元，比2021 年增長約20%[7]。醫(yī)療器械行業(yè)市場集中度加快，研發(fā)投入不斷加大，在高端醫(yī)療裝備國產(chǎn)化方面取得較大突破[8]。
2、我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展主要特點
2.1 政策鼓勵醫(yī)藥創(chuàng)新
2.1.1 創(chuàng)新藥發(fā)展主要支持性舉措
“十四五”期間，政府出臺并實施多項政策，鼓勵新藥創(chuàng)新研發(fā)。臨床研究方面，通過對臨床試驗機構(gòu)實施備案管理[9]、發(fā)布多項技術(shù)指導(dǎo)原則，鼓勵“以患者為中心”的藥物研發(fā)[10]。審評審批方面，建立創(chuàng)新藥加速通道，縮短其審批上市時間[11]。醫(yī)保準(zhǔn)入方面，通過醫(yī)保談判加速創(chuàng)新藥準(zhǔn)入，提高創(chuàng)新藥可及性[12]。
同時，政府部門相繼發(fā)布了一系列政策推動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)高水平發(fā)展[13-15]。當(dāng)前，我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)呈現(xiàn)典型的集聚發(fā)展特征，其中具有代表性的有上海張江高科技園區(qū)、蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園。
先行區(qū)是我國加速創(chuàng)新藥發(fā)展的一大政策創(chuàng)新模式，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)以及粵港澳大灣區(qū)立足先行先試政策，開展真實世界研究試點[16]，積極推動藥物加速上市，優(yōu)化產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)，增強國際競爭力，推動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。
投融資方面，政府不斷加大對醫(yī)藥制造業(yè)創(chuàng)新的資金扶持力度。2021 年醫(yī)藥制造業(yè)研發(fā)經(jīng)費支出中政府資金為230 224 萬元，相較2020 年增幅近17%[17]。同時，盡管近三年科創(chuàng)板上市融資金額和數(shù)量有所下降，但仍有一些企業(yè)取得了亮眼的融資成績。
此外，創(chuàng)新藥行業(yè)向?qū)I(yè)化、精細(xì)化分工方向發(fā)展，醫(yī)藥合同外包服務(wù)組織迅猛發(fā)展，幫助藥企降本增效，推動醫(yī)藥行業(yè)的轉(zhuǎn)型升級。2021 年，中國醫(yī)藥合同研究組織、合同研發(fā)生產(chǎn)組織市場規(guī)模增至479.1 億元、473 億元，增長率分別為21.41%、49.21%[18]。
2.1.2 我國創(chuàng)新藥發(fā)展基本情況
在利好政策的支持下，國內(nèi)新藥研發(fā)迎來了前所未有的發(fā)展機遇。2019~2021 年醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)研發(fā)投入金額持續(xù)增長，2021 年達(dá)942.4 億元，增長54.59%[17]。醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)研發(fā)投入強度在這三年間始終高于全國研發(fā)投入強度，且持續(xù)加大（圖5）。同時，2022~2023 年全球藥企管線規(guī)模排名前25 名中有3 家中國企業(yè)上榜，表明我國在全球藥物創(chuàng)新中嶄露頭角[19]。
相比“十三五”，“十四五”期間我國創(chuàng)新藥的新藥臨床試驗申請（IND）受理和審批數(shù)量大幅上升，2021 年的受理量增長率和批準(zhǔn)量增長率達(dá)到最大值（圖6）。其中創(chuàng)新化藥居IND 受理分類首位，創(chuàng)新中藥和創(chuàng)新生物制品的研發(fā)積極性大幅提升。
總體來看，2020~2022 年間各期臨床試驗的占比保持一致，均為Ⅰ期臨床試驗占比最高。國內(nèi)外在研管線靶點分布前10 位的靶點種類相似，主要集中于腫瘤免疫治療領(lǐng)域。此外，我國還專注于Cytokines 和HERS 靶點的研究，體現(xiàn)我國靶點研發(fā)緊跟國際熱點并具有中國特色。
“十四五”期間，新藥上市申請（NDA）受理量和建議批準(zhǔn)量均有所增加（圖7）。其中創(chuàng)新化藥仍然是上市批準(zhǔn)的主力軍。創(chuàng)新中藥方面，2021年有11 個中藥新藥獲批上市，創(chuàng)5 年新高，表明中藥新藥研發(fā)熱情持續(xù)升溫、創(chuàng)新潛力不斷釋放[20]。
我國審評政策導(dǎo)向從單純的鼓勵藥物創(chuàng)新，逐步升級到關(guān)注臨床價值和臨床需求，我國優(yōu)先審評通道資源向具有臨床優(yōu)勢的新藥、兒童用藥、罕見病藥物注冊申請傾斜[21]。
2018~2022 年，百張床位以上醫(yī)院創(chuàng)新藥銷售額比例持續(xù)攀升，且創(chuàng)新藥銷售額年均增速是藥物銷售總額年均增速的3 倍多。
“十四五”期間，我國創(chuàng)新藥正積極實現(xiàn)高質(zhì)量“引進來”和高水平“走出去”。2021~2022 年，中國創(chuàng)新藥授權(quán)引進（license-in）交易項目多涉及CD 分子、RNA 藥物等賽道[22]。同時，百濟神州的澤布替尼實現(xiàn)了本土新藥出海“零的突破”[23]，且對外授權(quán)（license-out）也捷報頻頻。據(jù)醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2022 年，我國license-out 交易總金額達(dá)277 億美元，較2020 年增長122.08%。
2.2 中藥發(fā)展進入守正創(chuàng)新新階段
2.2.1 國家高度重視中醫(yī)藥事業(yè)發(fā)展
“十四五”以來，國家及各部委發(fā)布一系列政策文件，開啟中醫(yī)藥事業(yè)發(fā)展的新階段（表1）。尤其在中藥審評審批制度改革方面，細(xì)化了中藥注冊分類，并構(gòu)建了具有中醫(yī)藥特色的“三結(jié)合”審評證據(jù)體系，極大地促進了中藥新藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)發(fā)展[24]。
2.2.2 中藥產(chǎn)業(yè)呈現(xiàn)快速發(fā)展新態(tài)勢
2020~2023 年中成藥及中藥飲片企業(yè)新注冊企業(yè)數(shù)量有所增長，中藥行業(yè)生產(chǎn)經(jīng)營總體向好，盈利能力持續(xù)增強。2023 年上半年，中成藥利潤增速26.5%，中藥飲片營業(yè)收入增速18.0%，在全國工業(yè)中名列前茅（表2）。中藥75 家A 股上市公司絕大多數(shù)保持了營業(yè)收入和凈利潤2 位數(shù)同比增長，但中藥領(lǐng)域的百億企業(yè)數(shù)量依舊偏少，尚未形成中藥百億軍團。
受益于良好的政策環(huán)境，中藥企業(yè)的研發(fā)創(chuàng)新熱情高漲。與“十三五”相比，“十四五”期間中藥IND 和NDA 申請數(shù)量大幅上升（圖8），審評時限不斷縮短，新藥臨床適應(yīng)癥的范圍不斷擴大，中藥傳承創(chuàng)新能力顯著增強。2023 年，國家藥監(jiān)局共批準(zhǔn)創(chuàng)新中藥5 個[20]。
此外，中藥配方顆粒市場放開、中成藥集中帶量采購、中成藥醫(yī)保談判準(zhǔn)入等措施推動中藥行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。
自中藥配方顆粒試點結(jié)束以來，中藥配方顆粒市場格局未發(fā)生根本變化，原6 家國家級試點企業(yè)仍占據(jù)市場的絕對份額。據(jù)估算，2021 年全國中藥配方顆粒企業(yè)營業(yè)額總計240 多億元，未來仍有較大增長空間。
2021 年，湖北牽頭19 省開展中成藥省際聯(lián)盟集采[25]，此后廣東牽頭6 省[26]、北京[27]、山東[28]也陸續(xù)開展省際聯(lián)盟集采。2023 年，湖北牽頭開展全國中成藥聯(lián)盟集采[29] ；山東牽頭15 省開展全國首次中藥配方顆粒省際聯(lián)盟集采[30]。從集采結(jié)果來看，中藥降價幅度低于化學(xué)藥，較為溫和。
長期以來，中藥在國家醫(yī)保目錄中的數(shù)量占比接近一半[31]。近年來，通過醫(yī)保談判，臨床療效較好的“老藥”、近期上市的中藥新藥成功納入醫(yī)保目錄，降低患者用藥負(fù)擔(dān)，也激勵企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)（圖9）。
2.2.3 中成藥及中藥飲片質(zhì)量穩(wěn)定
近年來，國家藥監(jiān)局持續(xù)加強中藥飲片專項抽檢，針對部分藥品生產(chǎn)企業(yè)、藥材市場集散地或種植集中區(qū)開展中藥材質(zhì)量監(jiān)測，發(fā)現(xiàn)的主要問題包括混偽品摻偽、摻雜、外源性有害物質(zhì)殘留超限、采收加工與加工炮制不規(guī)范等，但我國中藥材及飲片總體質(zhì)量狀況良好[32]。
2.3 藥品質(zhì)量安全穩(wěn)步提升
2.3.1 藥品GMP 實施40 年夯實質(zhì)量制造基礎(chǔ)
藥品GMP 在我國走過了40 年的發(fā)展歷程（表3），推動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實現(xiàn)了跨越式發(fā)展，不僅提高了我國藥品生產(chǎn)質(zhì)量，促進了產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整和升級，也在一定程度上抑制了藥品低水平重復(fù)生產(chǎn)。目前，我國逐步形成了許可檢查、常規(guī)檢查、有因檢查、其他檢查相結(jié)合的藥品檢查體系，取消GMP 強制認(rèn)證。
2.3.2 藥品生產(chǎn)質(zhì)量總體向好
2020~2022 年國家藥品抽檢中，化學(xué)藥品抽檢不合格率逐年降低，生物制品不合格率連續(xù)3年為零，2022 年藥包材、藥用輔料不合格率大幅下降，但中成藥及中藥飲片的抽檢不合格率小幅下降后又顯著上升，可能受中藥材在種植、采收、倉儲、運輸?shù)炔灰?guī)范行為影響[33]。
2020~2022 年地方藥品抽檢中，化學(xué)藥品、中成藥抽檢批次呈逐年上升趨勢，2021 年國家藥監(jiān)局增加了生物制品、藥包材、藥用輔料抽檢批次。從抽檢結(jié)果來看，各類藥品不合格率有升有降，但總體保持在較低水平[33]。
2020~2022 年國家藥監(jiān)局對藥品企業(yè)的檢查中，違規(guī)企業(yè)（家次）占比分別為11.50%、13.52%、12.76%，違法、立案企業(yè)（家次）占比均在1% 以下，完成整改企業(yè)占比逐年上升[33]。
2.3.3 藥物警戒制度為藥品安全保駕護航
我國1988 年啟動藥品不良反應(yīng)監(jiān)測工作，2019 年新修訂的《藥品管理法》明確國家建立藥物警戒制度。
數(shù)據(jù)顯示，2020~2022 年我國藥品不良反應(yīng)報告數(shù)量逐年增長，嚴(yán)重不良反應(yīng)報告占比逐年增加，新的藥品不良反應(yīng)報告占比逐年下降，連續(xù)3年未發(fā)生藥品群體不良事件報告（圖10）。醫(yī)療單位仍是藥品不良反應(yīng)報告的主要來源，而來自生產(chǎn)企業(yè)的報告數(shù)量也在逐年增加。
2.3.4 仿制藥一致性評價補齊“歷史課”
截至2023 年12 月31 日，仿制藥一致性評價受理號總數(shù)達(dá)到5404 個。進入“十四五”階段，通過一致性評價的受理號數(shù)量明顯增多，注射劑成為開展評價的主要劑型，仿制藥質(zhì)量水平普遍增強（圖11）。
2017 年12 月，我國首部《中國上市藥品目錄集》正式發(fā)布，其中收錄了國產(chǎn)創(chuàng)新藥條（代表國內(nèi)具有世界領(lǐng)先水平的創(chuàng)新藥品），樹立了中國制藥“標(biāo)桿”。截至2023 年底，國家藥監(jiān)局已累計發(fā)布參比制劑目錄74 批，共計6714 個品規(guī)；視同通過仿制藥一致性評價（按化學(xué)藥品新注冊分類批準(zhǔn)的仿制藥）的受理號累計達(dá)4552 個[20]。
原料藥是我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)國際化進程的先行者。20 世紀(jì)80 年代，我國藥企首次成功備案美國藥物管理檔案（DMF）。我國自成為國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ICH）成員后，原料藥在美國提交的DMF 數(shù)量逐年增長。隨著仿制藥一致性評價快速推進，原料藥也面臨對標(biāo)原研，滿足藥品質(zhì)量、療效、安全的質(zhì)量大考。2022 年，共更新原料藥備案登記號3344 個。
2.3.5 智能制造為高質(zhì)量發(fā)展賦能
藥品智能制造是實現(xiàn)制藥行業(yè)提質(zhì)增效、轉(zhuǎn)型升級、創(chuàng)新發(fā)展的新動能[34]。在生產(chǎn)環(huán)節(jié)，數(shù)字化智能工廠正成為項目新標(biāo)準(zhǔn)。
近10 年，醫(yī)藥企業(yè)的技術(shù)裝備水平顯著提高。2023 年度智能制造示范工廠中，共有10 家醫(yī)藥企業(yè)上榜，囊括中藥、生物制藥、醫(yī)療器械、醫(yī)藥中間體及原料藥、血液制品等制造范圍。另有19 家企業(yè)被推薦為2023 年度智能制造優(yōu)秀場景單位[35]。
近年來，全球掀起了綠色制藥研發(fā)與應(yīng)用熱潮，而連續(xù)制造技術(shù)以其顯著的安全、環(huán)保、高效等優(yōu)勢在眾多新技術(shù)中脫穎而出，可有效解決原料藥生產(chǎn)中的一些安全環(huán)保難題[36]。目前，該技術(shù)主要在合同研發(fā)生產(chǎn)組織應(yīng)用較多。
數(shù)字化也被多個省份、地區(qū)運用到藥品監(jiān)管實際工作中。我國藥品智慧監(jiān)管已進入厚積成勢、深化應(yīng)用的新階段。當(dāng)前，藥品信息化追溯體系更加完善，信用監(jiān)管取得突破，政務(wù)服務(wù)水平不斷提升，藥品監(jiān)管大數(shù)據(jù)匯集更加高效，助推藥品質(zhì)量與行業(yè)監(jiān)管的高質(zhì)量發(fā)展。
2.4 藥品監(jiān)管科學(xué)行動助推醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展
2.4.1 中國藥品監(jiān)管科學(xué)發(fā)展概述
2019 年4 月，國家藥監(jiān)局正式啟動中國藥品監(jiān)管科學(xué)行動計劃[37]。同年7 月15 日，國家藥監(jiān)局正式確定首批45 家重點實驗室。2021 年，第二批72 家重點實驗室被認(rèn)定，形成了以京津冀、長三角、粵港澳大灣區(qū)等產(chǎn)業(yè)集中度高的區(qū)域為主體、與藥械妝三大健康產(chǎn)品地區(qū)發(fā)展布局契合的重點實驗室體系[38]。
2019 年， 國家藥監(jiān)局啟動了2019~2021年中國藥品監(jiān)管科學(xué)行動計劃首批9 個重點研究項目，聚焦細(xì)胞和基因治療、再生醫(yī)學(xué)、藥械組合等前沿性、交叉性領(lǐng)域。2021 年，啟動2021~2023 年中國藥品監(jiān)管科學(xué)計劃第二批10個重點研究項目，更加聚焦前沿領(lǐng)域，突出重點問題，強化實效[39]。
此外，我國藥品監(jiān)管國際化水平不斷提升，自2017 年成功當(dāng)選ICH 管理委員會成員后，積極吸納和借鑒歐美日等發(fā)達(dá)國家或地區(qū)監(jiān)管機構(gòu)的先進成果，提高我國藥品監(jiān)管國際化水平。
2.4.2 藥品監(jiān)管科學(xué)建設(shè)成果與應(yīng)用
重點項目成果方面，截至2021 年10 月底，國家首批重點項目已研究制定新工具、新方法、新標(biāo)準(zhǔn)共103 項，其中45 項應(yīng)用于藥品監(jiān)管工作中。截至2023 年，第二批重點項目已發(fā)布成果223 項，未發(fā)布成果99 項。成果主要分布于中藥、干細(xì)胞和基因治療藥品、藥物警戒以及真實世界數(shù)據(jù)等領(lǐng)域。
“十四五”時期，我國監(jiān)管部門發(fā)布了一系列監(jiān)管科學(xué)相關(guān)的政策文件，推動重點領(lǐng)域創(chuàng)新發(fā)展。通過對我國政府部門2021~2023 年發(fā)布的指導(dǎo)原則、技術(shù)規(guī)范、實施指南等207 份文件進行詞頻分析發(fā)現(xiàn)，我國監(jiān)管科學(xué)側(cè)重臨床試驗設(shè)計與評價方面的研究，在安全性評價和風(fēng)險評估管理等方面研究有待進一步突破（圖12）。
3、醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展面臨的挑戰(zhàn)與思考
3.1 醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展面臨的挑戰(zhàn)
（1）研發(fā)創(chuàng)新策略亟待與新形勢相匹配。近三年，我國創(chuàng)新藥臨床試驗追求熱門靶點、同質(zhì)化競爭嚴(yán)重的現(xiàn)象逐步凸顯，隨著藥物研發(fā)創(chuàng)新的審評審批理念正向以臨床價值為導(dǎo)向、以患者為中心轉(zhuǎn)變，產(chǎn)業(yè)界藥物研發(fā)創(chuàng)新策略如何順勢而為成為亟待思考的問題。
（2）中藥傳承創(chuàng)新面臨諸多挑戰(zhàn)。一方面，企業(yè)對中藥審評審批政策理解、應(yīng)用不充分現(xiàn)象較為顯著，企業(yè)研發(fā)理念還需加快向以臨床價值為導(dǎo)向轉(zhuǎn)變。另一方面，中藥說明書內(nèi)容有待補充，中藥產(chǎn)業(yè)鏈協(xié)同發(fā)展有待深化。與此同時，中藥知識產(chǎn)權(quán)保護缺乏落實。
（3）產(chǎn)業(yè)資金短缺掣肘高質(zhì)量發(fā)展。近兩年，創(chuàng)新藥行業(yè)投融資熱度快速降溫，資本寒冬導(dǎo)致我國創(chuàng)新研發(fā)受限。相當(dāng)一部分企業(yè)通過降低藥品研發(fā)投入來應(yīng)對寒冬，另有一些企業(yè)通過licenseout解決資金缺乏的問題，但這也可能導(dǎo)致研發(fā)創(chuàng)新成果外流。
（4）醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)國際化之路道阻且長。創(chuàng)新藥出海方面，不少藥企因為臨床試驗的規(guī)模和人種選擇中途折戟，多中心臨床試驗應(yīng)用不足。同時，創(chuàng)新藥企需投入大量資源了解申請國注冊管理規(guī)定。
原料藥國際銷售方面，我國與印度在歐美化學(xué)原料藥高端市場的競爭表現(xiàn)尤為激烈。在各國高度關(guān)注供應(yīng)鏈安全背景下，歐美越來越多的跨國藥企考慮原料藥生產(chǎn)回歸。
（5）醫(yī)藥市場環(huán)境面臨深刻變化。內(nèi)部環(huán)境方面，伴隨DRG/DIP 付費試點等醫(yī)療改革全面落地，藥品將面臨更嚴(yán)格的臨床價值、質(zhì)量安全等評價考核。與此同時，老齡化社會用藥問題，包括慢病用藥品的包裝、適老化說明書，以及康養(yǎng)醫(yī)療器械的研發(fā)與引進、使用安全性問題等，值得更多關(guān)注。
外部環(huán)境方面，大數(shù)據(jù)與人工智能等深度融入醫(yī)藥制造發(fā)展各環(huán)節(jié)，全球醫(yī)療變革性新藥創(chuàng)制技術(shù)和創(chuàng)新療法、新型藥物不斷出現(xiàn)，對我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈自主性提出更高要求。
（6）藥品供應(yīng)鏈穩(wěn)定可控面臨挑戰(zhàn)。國家集中帶量采購政策大幅壓縮藥品價格，可能導(dǎo)致企業(yè)難以應(yīng)對生產(chǎn)經(jīng)營中的不可抗力，使得中標(biāo)藥品的質(zhì)量、供應(yīng)保障面臨風(fēng)險。同時，低價中標(biāo)給監(jiān)管帶來更大壓力，一旦中標(biāo)藥品出現(xiàn)藥害事件，國家公信力將遭遇巨大挑戰(zhàn)。
3.2 醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展思考
（1）堅持臨床價值導(dǎo)向，研發(fā)創(chuàng)新穩(wěn)中求進。企業(yè)制定研發(fā)策略時，應(yīng)立足企業(yè)實際能力，選擇適宜的研發(fā)路徑。一方面，以臨床需求為導(dǎo)向，滿足市場的差異化需求。另一方面，大型藥企可以聚焦新技術(shù)和新靶點，提升我國源頭創(chuàng)新。
此外，進一步推動基礎(chǔ)研究工作，推動實現(xiàn)產(chǎn)學(xué)研用主體切實深度融合，積極發(fā)揮好各地醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)聚集效應(yīng)和人才效應(yīng)。
（2）建立多元化籌資體系，保障醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)穩(wěn)投資。首先，建立創(chuàng)新藥物研發(fā)基金會、出臺創(chuàng)新企業(yè)稅收促進政策以支持企業(yè)研發(fā)。其次，支持私募股權(quán)、創(chuàng)投基金為優(yōu)質(zhì)藥企提供融資，鼓勵企業(yè)充分利用境內(nèi)外資本市場掛牌融資。最后，創(chuàng)新型中小企業(yè)可探索與大型企業(yè)合作，最大化利用資源。
（3）強化創(chuàng)新國際化配套政策引領(lǐng)，提高原料藥國際競爭力。創(chuàng)新藥配套政策方面，一是完善藥物指導(dǎo)原則。二是加強臨床試驗質(zhì)量監(jiān)管，鼓勵企業(yè)開展國際多中心臨床試驗。三是建立健全知識產(chǎn)權(quán)法律體系和執(zhí)法機構(gòu)。四是為出海企業(yè)提供溝通交流。
原料藥方面，一是堅持原料藥創(chuàng)新綠色發(fā)展。二是優(yōu)化原料藥出口結(jié)構(gòu)，提升高附加值產(chǎn)品出口比重。三是立足大宗原料藥、特色原料藥產(chǎn)業(yè)特點，引入智能技術(shù)和系統(tǒng)。四是加快培育新的競爭優(yōu)勢，推動“原料藥+ 制劑”一體化發(fā)展。
（4）堅持問題導(dǎo)向，完善中藥特色監(jiān)管體系。一是探索建立“三結(jié)合”、真實世界研究的中藥有效性證據(jù)體系。二是建立中藥全生命周期安全性評價和管理的新工具、新方法、新標(biāo)準(zhǔn)。三是加強中藥質(zhì)量控制策略的頂層設(shè)計。四是培養(yǎng)中藥監(jiān)管人才。五是構(gòu)建全球化中藥監(jiān)管合作機制，提升中醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的國際化水平。
（5）堅持戰(zhàn)略定力，繼續(xù)深化監(jiān)管科學(xué)行動計劃。立足前瞻性、戰(zhàn)略性需求導(dǎo)向，積極探索信息技術(shù)在監(jiān)管科學(xué)領(lǐng)域的應(yīng)用，接軌世界監(jiān)管科學(xué)前沿動態(tài)，加強監(jiān)管科學(xué)基地建設(shè)，加強國內(nèi)外交流合作和互信互通，積極參與國際藥品監(jiān)管治理。
（6）繼續(xù)強化監(jiān)管能力建設(shè)，優(yōu)化有利于促進產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的監(jiān)管生態(tài)。一是繼續(xù)強化“基于風(fēng)險”的監(jiān)管理念。二是推進藥品和醫(yī)療器械監(jiān)管政策協(xié)同，加強國家監(jiān)管部門的內(nèi)部協(xié)調(diào)機制。三是加速構(gòu)建藥品監(jiān)管體系“全國一盤棋”，著力推進藥品監(jiān)管結(jié)果的全國互認(rèn)。四是加快藥品監(jiān)管的信息化和數(shù)據(jù)集約化建設(shè)。
（7）深化“三醫(yī)”聯(lián)動協(xié)同，推動創(chuàng)新可持續(xù)發(fā)展。加強藥監(jiān)、醫(yī)保和衛(wèi)健等部門的溝通交流，解決在審評審批、醫(yī)保談判、臨床使用等環(huán)節(jié)的政策空白或現(xiàn)實制約，促進創(chuàng)新藥投入產(chǎn)出良性循環(huán)，維護產(chǎn)業(yè)可持續(xù)發(fā)展。
引用本文
吳少禎*,嚴(yán)文君,張燕玲,方劍春,馬茗舒,方佳璇,茅寧瑩,李軍,陳秋佳.《中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展?fàn)顩r調(diào)研（2021—2023）》研究報告綜述[J].中國食品藥品監(jiān)管,2024(3):4-17.
來源：Internet
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