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摘 要 Abstract 

2024 年7 月國家藥監(jiān)局啟動了優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批試點工作，顯著縮短了1 類創(chuàng)新藥臨床試驗申請審評審批時間，提高了創(chuàng)新藥物研發(fā)的效率。本文基于研究者視角，通過分析國內(nèi)外創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批體系，結(jié)合我國當前試點工作的實施情況，旨在探討該試點工作對臨床試驗機構(gòu)、倫理委員會和研究者帶來的機遇與挑戰(zhàn)，并提出相應(yīng)的思考和策略。該試點工作要求臨床試驗機構(gòu)、倫理委員會及研究者在創(chuàng)新藥物研發(fā)過程中承擔更為關(guān)鍵的責任，亟需進一步強化臨床試驗機構(gòu)與倫理委員會有機協(xié)作，優(yōu)化風險管理機制，并增強研究者在早期臨床試驗中的核心作用。通過多方協(xié)作，確保試點工作及臨床試驗的科學、規(guī)范與高效實施，可為我國藥品監(jiān)管的國際化和創(chuàng)新藥物研發(fā)的高效推進提供有力保障。

In July 2024, the National Medical Products Administration (NMPA) launched a pilot program to optimize the clinical trial review and approval process for innovative drugs, significantly shortening the approval timeline for Category 1 drug applications and improving R&D efficiency. This paper, from the investigator perspective, analyzes domestic and international clinical trial review and approval systems, evaluates the implementation of pilot program, and explores its opportunities and challenges for clinical research institutions, ethics committees, and investigators. The pilot program requires these stakeholders to assume greater responsibilities in innovative drug development, necessitating stronger collaboration between institutions and ethics committees, optimize risk management mechanisms, and a more central role for investigators in early-phase clinical trials. A multi-party, coordinated approach will be key to ensuring scientific, standardized, and efficient implementation of the pilot program and clinical trials, ultimately supporting the internationalization of China’s drug regulatory framework and accelerating innovative drug development.

關(guān)鍵詞 Key words

優(yōu)化審評審批；研究者視角；風險管理；創(chuàng)新藥；臨床試驗

optimized review and approval; investigator perspective; risk management; innovative drugs; clinical trials

近年來，醫(yī)藥科技的飛速發(fā)展與疾病譜的演變重塑了健康定義與疾病管理模式。創(chuàng)新藥物的研發(fā)已從傳統(tǒng)小分子藥物拓展至生物制劑、多特異性抗體、核酸藥物、細胞與基因療法等前沿領(lǐng)域，推動全球醫(yī)藥創(chuàng)新邁入高速高質(zhì)量發(fā)展的新紀元，精準治療與慢性病管理理念逐步深化。

《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》明確提出，加強重大疾病的早篩、早診、早治及規(guī)范化診療，構(gòu)建完善的慢性病防控體系，并推動創(chuàng)新藥物研發(fā)與個體化治療[1]。尤其在腫瘤、罕見病等前沿領(lǐng)域，突破性療法的持續(xù)進展，使部分高致死性疾病逐步演變?yōu)榭砷L期控制的慢性病，腫瘤管理模式正從急性治療向慢性病化管理過渡。這一趨勢不僅重新定義了疾病治療范式，也對創(chuàng)新藥物的臨床開發(fā)、審評審批機制及監(jiān)管體系提出更高要求，促使全球藥品監(jiān)管體系不斷優(yōu)化，以適應(yīng)醫(yī)藥創(chuàng)新的快速迭代。

在此背景下，我國藥品監(jiān)管體系持續(xù)深化改革，優(yōu)化臨床試驗審評審批流程已成為提升新藥研發(fā)效率、促進國內(nèi)外醫(yī)藥創(chuàng)新合作的重要舉措。為進一步加速創(chuàng)新藥物進入臨床，推動全球同步研發(fā)，2024 年7 月國家藥監(jiān)局印發(fā)《優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批試點工作方案》后，正式開展優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批改革試點（以下簡稱試點工作）。該試點工作主要是針對1 類創(chuàng)新藥（細胞和基因治療產(chǎn)品、疫苗產(chǎn)品等除外）的臨床試驗申請，審批審評由原先的60 個工作日默示許可，調(diào)整為30 個工作日內(nèi)完成審評審批[2]。這一改革標志著我國藥品監(jiān)管體系邁向更高效、國際化的新時代，為全球醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)提供了更具競爭力的監(jiān)管環(huán)境。但與此同時，對臨床試驗機構(gòu)、倫理委員會及研究者也提出了更高的要求。

本文從研究者角度出發(fā)，分析不同國家和地區(qū)藥物臨床試驗審評審批體系，探討我國在加速與國際接軌過程中構(gòu)建高效監(jiān)管體系的關(guān)鍵要素。同時，系統(tǒng)梳理試點工作給臨床試驗機構(gòu)、倫理委員會和研究者帶來的機遇與挑戰(zhàn)，并就強化臨床試驗機構(gòu)與倫理委員會協(xié)同、優(yōu)化風險管理機制及提升研究者在早期臨床試驗中的核心作用提出思考和策略，以推動多方協(xié)作，確保試點工作及臨床試驗的科學、規(guī)范與高效實施。

1. 優(yōu)化臨床試驗審評審批：接軌國際，推動創(chuàng)新藥物全球化研發(fā)

如今，全球制藥市場的競爭愈加激烈，我國正加速從“仿制藥大國”轉(zhuǎn)型為“創(chuàng)新藥強國”。試點工作的開展將進一步提升創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批效率，縮短藥物研發(fā)上市周期，從而激發(fā)國內(nèi)制藥企業(yè)的創(chuàng)新研發(fā)動力，加速推進其全球化進程，并促進國際制藥企業(yè)在我國更早開展臨床試驗，將我國納入創(chuàng)新藥早期同步研發(fā)戰(zhàn)略版圖，加速全球研發(fā)合作。對我國臨床試驗機構(gòu)及研究者而言，有更多機會盡早參與全球創(chuàng)新藥早期臨床研發(fā)及國際多中心臨床試驗，可有效促進創(chuàng)新藥物在多個國家和地區(qū)的同步研發(fā)、同步申報、同步審評、同步上市；同時也有更多接觸國際領(lǐng)先技術(shù)、前沿新靶點及新機制創(chuàng)新藥物的機會，有利于提升我國制藥行業(yè)的創(chuàng)新能力。

對我國與美國、歐盟、澳大利亞、日本的臨床試驗申請審評審批進行分析[3-7]，如表1 所示，結(jié)果提示我國在審評審批時限及特點方面已經(jīng)實現(xiàn)與國際接軌。需要關(guān)注的是，國家藥監(jiān)局藥品審評中心在審評團隊規(guī)模和資源配置上與全球領(lǐng)先的藥品審評機構(gòu)仍存在一定差距。加快審評審批進程，需進一步投入更多審評資源，包括擴充專業(yè)審評人員隊伍、加強多學科培訓以及引入先進的審評工具和技術(shù)支持等，從而全面提升審評效率與質(zhì)量，助力創(chuàng)新藥物快速進入市場。

2. 臨床試驗機構(gòu)與倫理委員會有機協(xié)同：落實風險管理，保障試點工作高質(zhì)效實施

隨著更多新靶點、新機制的創(chuàng)新藥物進入臨床試驗，同時更多創(chuàng)新藥物開展全球同步研發(fā)，臨床試驗機構(gòu)和倫理委員會面臨著前所未有的挑戰(zhàn)。為提高創(chuàng)新藥臨床試驗全過程實施的質(zhì)量和效率，臨床試驗機構(gòu)與倫理委員會的協(xié)同合作與審查能力提升愈發(fā)重要。

特別是處于早期研發(fā)階段的創(chuàng)新藥臨床試驗，該階段臨床試驗機構(gòu)和倫理委員會需要在僅有試驗用藥品信息、非臨床研究資料以及極為有限的臨床研究數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上，對臨床試驗進行詳盡的風險評估，并對方案設(shè)計的科學性與倫理合理性進行審查，審查內(nèi)容更為復雜，責任更重。而大多數(shù)臨床試驗機構(gòu)的倫理委員會缺少臨床前藥理學、毒理學、制藥工程學、藥劑學、臨床藥理學和統(tǒng)計學等相關(guān)專業(yè)背景的委員，難以保證審查的可及性和質(zhì)量。這就要求倫理委員會在已有醫(yī)學、社會學、法學等專業(yè)背景的委員的基礎(chǔ)上，增設(shè)具有多元專業(yè)背景的委員或顧問，并加強委員能力培養(yǎng)，提高倫理委員會對創(chuàng)新藥臨床試驗的倫理審查質(zhì)量。

臨床試驗機構(gòu)、倫理委員會針對試點項目的風險管理計劃重點審查以下4 個方面：①風險的識別。審查風險管理計劃是否全面識別了藥物臨床試驗中可能的各類風險，主要包括：與藥物本身作用機制所涉及靶點相關(guān)的已知潛在毒性和未知的不良反應(yīng)，臨床試驗方案設(shè)計帶來的風險，以及臨床試驗實施操作流程（如藥品配制、劑量及用法、樣本采集）給受試者帶來的風險等。因此臨床試驗機構(gòu)、倫理委員會和主要研究者應(yīng)持續(xù)增強風險管理意識，并將其融入試驗設(shè)計和實施全流程，以更好地保護受試者安全。②風險的評估。審查風險管理計劃中對風險嚴重程度、發(fā)生概率等的評估是否合理，比如對于可能危及生命的與藥物相關(guān)的不良反應(yīng)的發(fā)生概率評估是否有科學依據(jù)。③風險的控制措施。重點審查針對各種風險所制定的預(yù)防措施或應(yīng)急預(yù)案是否有效、可行。比如方案的入選/ 排除標準中有無考慮高風險受試者的識別，試驗流程有無加強潛在不良反應(yīng)的監(jiān)測頻次，出現(xiàn)嚴重安全性事件時的急救措施是否完善，是否有明確的流程確保受試者能及時獲得救治等。④風險與受益的平衡與評估。評估試驗給受試者帶來的潛在風險與可能獲得的醫(yī)療受益（如對個體疾病的有效治療、對醫(yī)學知識的貢獻等）之間的比例是否合理，確保受試者的權(quán)益和安全。

有些機構(gòu)在進行倫理審查前設(shè)置學術(shù)委員會，可在遞交創(chuàng)新藥臨床試驗申請時，基于藥物臨床前數(shù)據(jù)，同步或前置于機構(gòu)和倫理委員會，對臨床試驗進行風險評估，敦促申辦者完善相應(yīng)的風險管理計劃及風險管理措施，并對方案設(shè)計進行審查。倫理委員會重點對項目的科學性與倫理合理性進行前置審查并出具有條件批準函，待國家藥監(jiān)局藥品審評中心下達臨床試驗通知書后，倫理委員會將基于通知書中意見再對臨床試驗進行審查，在項目啟動前，學術(shù)委員會與倫理委員會共同落實對臨床試驗風險管控的審查和確認。同時，倫理委員會與臨床試驗機構(gòu)在臨床試驗開展過程中共同監(jiān)督申辦者嚴格按照項目方案篩選受試者、規(guī)范知情同意過程、保護受試者安全和權(quán)益，并持續(xù)監(jiān)測藥物的安全性，及時報告相關(guān)安全性事件。

試點工作要求30 個工作日內(nèi)完成創(chuàng)新藥臨床試驗申請審評審批，獲批后12 周內(nèi)啟動臨床試驗。這就要求臨床試驗機構(gòu)和倫理委員會建立完善的多部門協(xié)作機制，優(yōu)化和簡化流程，從而有效提高臨床試驗啟動效率。臨床試驗機構(gòu)與倫理委員會的協(xié)同合作愈發(fā)重要，機構(gòu)在進行立項審批時注重風險與科學性審查，倫理委員會從受試者保護角度出發(fā)評估研究的風險與獲益，二者相輔相成。同時，臨床試驗機構(gòu)與倫理委員會協(xié)同工作，包括一套材料一次遞交，是提升審查審批效率和加速臨床試驗進程的重要保障。2017 年中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》中指出，在我國境內(nèi)開展多中心臨床試驗的，經(jīng)臨床試驗組長單位倫理審查后，其他成員單位應(yīng)認可組長單位的審查結(jié)論，不再重復審查[8]。此外，未來區(qū)域內(nèi)或可基于國家臨床醫(yī)學研究中心學科優(yōu)勢及其行業(yè)影響力，建立?？苹瘋惱砦瘑T會，推進倫理審查互認，以提高倫理審查的效率，匹配整體審評審批的速度。

自國家藥監(jiān)局公布關(guān)于同意在北京、上海開展優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批試點的批復[9] 后，復旦大學附屬華山醫(yī)院藥物臨床試驗機構(gòu)和倫理審查管理辦公室迅速響應(yīng)，基于早在2018 年建立的機構(gòu)先行立項審核和倫理前置審查機制的成熟經(jīng)驗，通過進一步完善多部門協(xié)作機制， 在1 周內(nèi)分別制定了試點項目的運行管理標準操作流程（standard operating procedure，SOP）和風險管理計劃審查機制等，加速試點項目的受理進程，并推動了機構(gòu)形式審查、倫理前置審查、協(xié)議前置審查以及遺傳辦申請的同步進行，從而有效支持申辦者和研究者高效開展試點項目工作。作為創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批試點機構(gòu)之一，復旦大學附屬華山醫(yī)院有6 個專業(yè)組獲批試點[10]，目前已承接3 個新藥臨床試驗試點項目。

3. 研究者核心參與：加強多方協(xié)作，確保臨床試驗高質(zhì)效執(zhí)行

試點工作方案要求倫理委員會和主要研究者確認風險管理計劃、主要研究者確認臨床試驗方案等。主要研究者可以更早參與臨床試驗方案的設(shè)計與討論，將我國未被滿足的臨床需求更早和申辦者對接，以幫助申辦者在確定新藥研發(fā)策略時考慮我國患者群體；同時研究者在開展臨床試驗的過程中，可不斷提高自身的臨床研究能力，從而實現(xiàn)研究者與創(chuàng)新藥臨床試驗的雙向賦能。

試點工作開展后，研究者、臨床試驗機構(gòu)及申辦者的協(xié)同配合日益緊密，申辦者在選擇合作機構(gòu)和主要研究者時更加注重其專業(yè)能力和質(zhì)量保證能力，對研究者在臨床試驗領(lǐng)域的專業(yè)性和對政策法規(guī)的掌握度提出了更高要求。研究者應(yīng)深入學習審評審批相關(guān)法規(guī)、政策及指南等文件資料，緊跟創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域的新技術(shù)、新方法發(fā)展趨勢，不斷提升自身的新藥研發(fā)能力。在試驗準備和啟動階段，研究者需要與申辦者一同充分評估并制定完善的風險管理計劃，積極參與申辦者與審評機構(gòu)的溝通會議。試點工作要求新藥臨床試驗申請獲批后12 周內(nèi)啟動臨床試驗，研究者需要在時限內(nèi)完成試驗準備相關(guān)工作，如受試者招募等，確保試驗高效和順利啟動。在試驗開展階段，研究者須密切監(jiān)測受試者安全，及時處理和報告安全性事件，還要根據(jù)風險變化調(diào)整管理措施。同時要持續(xù)加強與申辦者、臨床試驗機構(gòu)、倫理委員會等相關(guān)方的協(xié)作和溝通，共同推進臨床試驗的高質(zhì)效實施。

4. 總結(jié)與展望

在當今醫(yī)藥行業(yè)持續(xù)發(fā)展、競爭激烈的背景下，優(yōu)化臨床試驗審評審批的試點工作為臨床試驗生態(tài)優(yōu)化注入了新活力，不僅有助于縮短創(chuàng)新藥物的研發(fā)上市周期，更為全球藥物同步研發(fā)創(chuàng)造了條件，使我國在全球醫(yī)藥研發(fā)格局中的地位不斷提升。

在這一過程中，臨床試驗機構(gòu)必須精準把握全球最新的藥物研發(fā)動態(tài)，在合規(guī)框架下推動科學創(chuàng)新。倫理委員會則需肩負起保障研究倫理和受試者權(quán)益的關(guān)鍵責任，確保臨床研究始終在高標準、高透明度的環(huán)境中進行。研究者們應(yīng)具備敏銳的洞察力與前瞻性的思維，持續(xù)推動醫(yī)學進步和創(chuàng)新療法的突破。

唯有在多方力量的緊密協(xié)作和共同努力下，創(chuàng)新藥物研發(fā)進程才能高效運行、順利推進，真正實現(xiàn)科學與倫理的雙重保障，為全球患者帶來切實的治療福祉。

引用本文

嚴鈺茸，曹鈺然，曹國英，武曉捷，何金杰，張菁＊.研究者視角：優(yōu)化臨床試驗審評審批機制的機遇與挑戰(zhàn)[J].中國食品藥品監(jiān)管.2025.2（253）：44-49.