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嘉峪檢測網 2025-07-06 14:34
摘 要Abstract
藥品安全是關乎民生健康、經濟發(fā)展和國家綜合實力的核心議題，而創(chuàng)新是推動醫(yī)藥技術進步和產業(yè)升級的關鍵動力。當前，我國正處于從制藥大國向制藥強國轉型的關鍵階段，但實踐中仍面臨政策機制不完善、監(jiān)管能力不足、企業(yè)主體責任缺失以及社會共治機制薄弱等挑戰(zhàn)。本文從監(jiān)管者視角探討了藥品創(chuàng)新與安全之間的平衡機制及其對醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展的重要意義，系統(tǒng)分析了目前所面臨挑戰(zhàn)的具體表現，并提出六項策略：堅持以人民健康為中心的指導思想、加強監(jiān)管科學研究與政策優(yōu)化、實施基于風險的動態(tài)審評審批機制、強化監(jiān)管能力建設與多方協同合作、激勵企業(yè)創(chuàng)新自律、引導公眾正確參與監(jiān)督。未來需進一步通過系統(tǒng)性改革建立健全藥品全生命周期監(jiān)管體系，平衡安全底線與創(chuàng)新活力，推動醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展，為健康中國戰(zhàn)略的實施提供有力支撐。
Drug safety is a core issue directly affecting public health, economic development, and national strength, while innovation serves as the driving force behind pharmaceutical advancement and industrial transformation. As China enters a critical phase in its transition from a major pharmaceutical manufacturer to a global pharmaceutical leader, it faces ongoing challenges such as incomplete policy mechanisms, limited regulatory capacity, insufficient corporate accountability, and underdeveloped multi-stakeholder governance. This paper explores how to strike a balance between pharmaceutical innovation and safety from a regulatory perspective, emphasizing its strategic significance for the industry’s future. It analyzes the key manifestations of current challenges and proposes six strategies: upholding a people-centered approach to health; strengthening regulatory science and optimizing policy; adopting a risk-based, adaptive review and approval mechanism; enhancing regulatory capacity and promoting multi-party collaboration; incentivizing innovation and self-discipline among enterprises; and guiding public participation in supervision. Moving forward, systematic reforms are essential to establish a robust, life-cycle-based regulatory system framework that balances safety assurance with innovation vitality, promotes high-quality development of the pharmaceutical industry, and supports the implementation of the Healthy China Initiative.
關鍵詞Key words
創(chuàng)新；安全；平衡；藥品監(jiān)管；醫(yī)藥產業(yè)
innovation; safety; balance; drug regulation; pharmaceutical industry
現代化最重要的指標還是人民健康，這是人民幸福生活的基礎[1]。藥品質量和安全直接關系人民群眾身體健康和生命安全，是嚴肅的政治問題、基本的民生問題、重大的經濟問題、嚴謹的技術問題。黨的二十屆三中全會提出完善藥品安全責任體系、健全支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械發(fā)展機制、完善中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展機制等多項改革舉措[2]?！秶鴦赵恨k公廳關于全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展的意見》旨在深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管全過程改革，更好滿足人民群眾對高質量藥品醫(yī)療器械的需求[3]。在新時代背景下，我國藥品監(jiān)管應以習近平新時代中國特色社會主義思想為指引，統(tǒng)籌創(chuàng)新與安全的辯證關系，激發(fā)醫(yī)藥產業(yè)創(chuàng)新活力的同時堅守藥品安全底線。當前，我國正處于從制藥大國向制藥強國跨越的關鍵階段，如何在保障安全的前提下推動藥品創(chuàng)新，成為亟待破解的時代命題。
1 監(jiān)管中平衡藥品創(chuàng)新與安全的重要意義
藥品監(jiān)管的核心目標是確保藥品的安全性、有效性和可及性，同時促進醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展[4]。然而，創(chuàng)新與安全之間通常不好平衡：過于嚴格的監(jiān)管可能抑制創(chuàng)新活力，限制新藥上市的速度和數量；而過于寬松的監(jiān)管則可能增加藥品安全風險，威脅公眾健康。在當前我國系統(tǒng)而全面地實施健康優(yōu)先發(fā)展戰(zhàn)略、推進醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展的時代背景下，在創(chuàng)新與安全之間尋求平衡，具有十分重要的意義。
1.1 保障公眾健康權益
藥品的安全性直接關乎人民群眾的生命健康。在藥品監(jiān)管過程中實現創(chuàng)新與安全的平衡，能夠確保上市藥品具備可靠的質量和療效，有效減少藥品安全事件的發(fā)生概率，從而切實保障公眾用藥安全。同時，推動醫(yī)藥創(chuàng)新能夠為患者提供更多優(yōu)質的治療選擇，有助于提高疾病的治愈率和患者的生存率，滿足人民群眾日益增長的健康需求。例如，近年來免疫治療在腫瘤治療領域取得了重大進展，尤其是免疫檢查點抑制劑的問世，為腫瘤患者帶來了新的希望[5]。新技術、新方法等的出現，有效延長了部分患者的生存期并改善了其生活質量。但必須明確的是，只有在保障藥品安全的前提下推動創(chuàng)新，患者才能真正從中受益。
1.2 推動醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展
醫(yī)藥產業(yè)作為國民經濟的重要支柱產業(yè)，是科技創(chuàng)新的前沿領域, 也是發(fā)展新質生產力的重點方向。在監(jiān)管過程中平衡好藥品創(chuàng)新與安全的關系，能夠為醫(yī)藥企業(yè)營造良好的創(chuàng)新環(huán)境，進而激發(fā)企業(yè)加大研發(fā)投入的積極性，提升其創(chuàng)新能力。同時還能推動醫(yī)藥產業(yè)從關注經濟規(guī)模和增長過程，轉變?yōu)楦雨P注增長結果和增長效益，這也是國家經濟社會高質量發(fā)展的主要特征[6]。這一轉變不僅有助于增強我國醫(yī)藥產業(yè)的國際競爭力，更是實現醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展的關鍵路徑。在全球醫(yī)藥市場競爭日益激烈的背景下，我國醫(yī)藥產業(yè)只有通過創(chuàng)新驅動產品質量和附加值提升，方能在國際市場上贏得一席之地。
1.3 促進醫(yī)療技術進步
醫(yī)藥創(chuàng)新是推動醫(yī)療技術不斷進步的重要動力。在藥品監(jiān)管過程中平衡好創(chuàng)新與安全的關系，能有力促進創(chuàng)新藥品醫(yī)療器械的研發(fā)與臨床應用，從而推動醫(yī)療技術的持續(xù)進步。創(chuàng)新藥品醫(yī)療器械的出現通常伴隨著新的治療理念和方法，這些新技術能夠為臨床醫(yī)生提供更多治療選擇，有助于改善患者的治療效果。此外，創(chuàng)新藥物的研發(fā)和應用還能夠帶動相關醫(yī)療技術的協同發(fā)展。例如，部分靶向治療藥物的出現推動了精準醫(yī)療技術（即建立在了解個體基因、環(huán)境及生活方式基礎上的新型疾病預防和治療方法）的發(fā)展[7]，通過基因檢測等手段為患者提供個性化治療方案等。這一系列創(chuàng)新舉措有助于提升我國整體醫(yī)療水平，改善醫(yī)療服務的質量和效率，使患者能夠享受到更優(yōu)質、更先進的醫(yī)療服務。
1.4 增強國家綜合國力
醫(yī)藥產業(yè)的發(fā)展水平是一個國家或地區(qū)科技實力和經濟實力的直觀體現。在新冠疫情期間，由于全球各國或地區(qū)在疫苗研發(fā)與生產能力上存在差異，全球僅有少數綜合實力較強的國家或地區(qū)具備疫苗研發(fā)與生產能力[8]，這對各國和地區(qū)應對疫情的效果產生了較大影響。此外，醫(yī)藥產業(yè)的高質量發(fā)展有利于帶動上下游相關產業(yè)的協同發(fā)展，形成完整的產業(yè)鏈條。例如，推動生物技術、化學原料藥等產業(yè)的發(fā)展，帶動制藥設備、藥用輔料等產業(yè)的進步，同時促進醫(yī)藥電商、物流配送等服務業(yè)的發(fā)展。這些產業(yè)的共同發(fā)展能促進整體經濟實力和科技水平等的提升，進而增強國家的綜合國力。在全球競爭日益激烈的背景下，醫(yī)藥產業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展已然成為衡量一個國家綜合國力的重要指標之一。
2 監(jiān)管中平衡藥品創(chuàng)新與安全面臨的問題和挑戰(zhàn)
盡管我國在藥品監(jiān)管領域平衡創(chuàng)新與安全方面已經取得一定成效，但在實際操作過程中，仍面臨諸多問題和挑戰(zhàn)。這些問題涉及監(jiān)管政策制定、監(jiān)管能力建設、企業(yè)主體責任落實以及社會共治機制完善等多個方面。
2.1 促進產業(yè)創(chuàng)新的相關政策與機制有待完善
我國在促進醫(yī)藥產業(yè)創(chuàng)新的政策與機制建設方面尚存在不完善之處，包括創(chuàng)新藥審評審批流程相對繁瑣，藥品價格形成機制缺乏合理性，創(chuàng)新藥進入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》（以下簡稱《國家醫(yī)保藥品目錄》）難度較大，知識產權保護力度有待加強等。具體而言，冗長的創(chuàng)新藥審評審批流程導致創(chuàng)新藥研發(fā)周期延長，企業(yè)投入成本大幅增加；藥品價格形成機制缺乏科學依據，創(chuàng)新藥定價偏低的問題長期制約著我國創(chuàng)新藥行業(yè)的發(fā)展[9] ；《國家醫(yī)保藥品目錄》準入門檻較高，許多創(chuàng)新藥難以被及時納入醫(yī)保報銷范圍，這在一定程度上限制了創(chuàng)新藥的市場推廣和患者對創(chuàng)新藥的可及性；此外，藥品知識產權保護體系尚不完善，企業(yè)研發(fā)的創(chuàng)新藥面臨被侵權的風險，這進一步削弱了企業(yè)創(chuàng)新的積極性。
2.2 監(jiān)管能力建設有待加強
藥品監(jiān)管工作涉及多個復雜環(huán)節(jié)和專業(yè)領域，這就要求監(jiān)管人員必須具備扎實的專業(yè)知識和豐富的實踐經驗。然而，目前我國藥品監(jiān)管隊伍尚存在人員組成結構不合理、專業(yè)化水平有待提高等問題[10]。部分監(jiān)管人員對創(chuàng)新藥的研發(fā)流程和技術特點了解不夠深入，難以有效開展監(jiān)管工作。此外，藥品監(jiān)管的技術支撐能力也有待加強，如檢驗檢測設備更新不及時、技術標準不夠完善等，這些問題影響了藥品監(jiān)管工作的科學性和準確性。在面對高科技含量的創(chuàng)新藥時，監(jiān)管人員可能因專業(yè)知識儲備不足而無法準確評估其安全性和有效性，從而影響監(jiān)管決策的科學性和工作效率。同時，技術支撐能力的欠缺也使得藥品質量檢測和不良反應監(jiān)測等方面存在不足，難以及時發(fā)現并妥善處理潛在的安全風險。
2.3 企業(yè)主體責任落實有待強化
部分藥品企業(yè)對藥品質量安全的重視程度不夠，主體責任落實不到位，具體表現為在追求創(chuàng)新成果和經濟效益的過程中，忽視了藥品的安全性，導致藥品質量問題時有發(fā)生。部分企業(yè)對藥品監(jiān)管政策的理解和執(zhí)行存在偏差，未能嚴格遵守相關規(guī)定，進而增加了藥品安全風險，如在藥品生產過程中，為了降低成本或加快進度，存在未按照批準的生產工藝生產原料藥[11] 等情況，從而影響了藥品質量。同時，企業(yè)對監(jiān)管政策的誤解，或是出于利益考量故意違規(guī)操作，都可能導致不合格藥品流入市場，給患者的用藥安全埋下隱患。
2.4 社會共治機制有待健全
藥品監(jiān)管需要全社會共同參與和監(jiān)督。2019 年新修訂的《中華人民共和國藥品管理法》提出了堅持風險管理、全程管控、社會共治的原則，但是藥品安全監(jiān)管模式從單一主體監(jiān)管向多元主體共治轉變需要一個過程。一方面，公眾對藥品安全存在認知偏差，不少人對創(chuàng)新藥抱有過高期望，認為創(chuàng)新藥必然更有效、更安全。一旦出現藥品安全問題，就容易引發(fā)社會輿論，給創(chuàng)新藥的審評審批工作帶來壓力。而且，公眾對藥品監(jiān)管的參與度也有待進一步提高。另一方面，目前行業(yè)協會等社會組織在藥品監(jiān)管中的作用發(fā)揮還不夠充分，未能有效推動行業(yè)自律和規(guī)范發(fā)展。這些因素使得在平衡藥品創(chuàng)新與安全的過程中，藥品監(jiān)管工作缺乏廣泛的社會支持和有效監(jiān)督。
3 監(jiān)管中平衡藥品創(chuàng)新與安全的策略探討
在藥品監(jiān)管工作中平衡創(chuàng)新與安全，是一項復雜且具有挑戰(zhàn)性的任務。為了應對這些挑戰(zhàn)，需要從多個方面入手，制定并實施一系列有效的策略。
3.1 堅持正確的指導思想
一是秉持以人民健康為中心的理念。藥品監(jiān)管的最終目的是保障人民的健康權益，在藥品創(chuàng)新與安全之間找到平衡點，必須將人民的利益放在首位。這意味著在推動藥品創(chuàng)新發(fā)展的過程中，要確保人民能夠切實從創(chuàng)新成果中受益，同時避免受到藥品安全問題的損害。二是堅持問題導向原則。當前，藥品監(jiān)管領域尚存在監(jiān)管政策不完善、監(jiān)管能力不足、企業(yè)責任意識淡薄、公眾認知存在偏差等問題，這些問題對平衡藥品創(chuàng)新與安全構成了挑戰(zhàn)。因此，需要深入剖析，精準施策，靶向發(fā)力，破解難題。三是運用系統(tǒng)觀念開展工作。藥品監(jiān)管是一項復雜的系統(tǒng)工程，涵蓋藥品全生命周期的各個環(huán)節(jié)，涉及多個利益相關方。這就要求藥品監(jiān)管部門統(tǒng)籌協調各方利益關系，構建聯動協同的監(jiān)管格局，實現整體優(yōu)化和協同高效，從而確保藥品創(chuàng)新與安全能夠達到平衡狀態(tài)。
3.2 堅持監(jiān)管科學研究與政策制度完善
一是加強監(jiān)管科學研究。通過系統(tǒng)收集并分析我國藥品審評審批及日常監(jiān)管數據，深入了解藥品研發(fā)和審評審批環(huán)節(jié)中的規(guī)律和問題。同時，積極開展對不同國家和地區(qū)藥品監(jiān)管政策的研究工作，充分借鑒國際先進經驗，為我國藥品監(jiān)管提供有益參考。二是剖析多元因素影響機制。進一步分析不同監(jiān)管模式、監(jiān)管政策、市場機制等因素對藥品創(chuàng)新和安全產生影響的路徑和反饋機制，以揭示藥品創(chuàng)新與安全之間的內在聯系和相互作用規(guī)律，為制定科學合理的監(jiān)管政策提供依據。三是加快法律法規(guī)與政策等的修訂和完善。緊密結合監(jiān)管科學研究成果，及時修訂和完善藥品監(jiān)管相關的法律法規(guī)和政策等，以確保其能夠適應藥品創(chuàng)新與安全平衡發(fā)展的需要。
3.3 堅持基于風險與獲益評估的審評審批與強化監(jiān)管并重
一是完善基于風險分級的動態(tài)審評審批機制。進一步優(yōu)化藥品審評審批流程，制定科學合理的風險分級標準，根據藥品的風險程度實施動態(tài)審評審批。對于治療嚴重危及生命的疾病且具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥，應加快附條件審評審批進程。二是加強研審聯動和個性化指導。在審評審批過程中，按照“提前介入、一企一策、全程指導、研審聯動” [12]的原則，在臨床試驗、注冊申報、核查檢驗、審評審批等全過程加強溝通交流，提供個性化指導。這些舉措有助于加快創(chuàng)新藥上市進程，使患者能夠盡早獲得新的治療選擇。三是強化藥品上市后全流程監(jiān)管。從理論上講，創(chuàng)新藥以及附條件批準上市的藥品，通常潛在風險相對更高，因此藥品監(jiān)管部門需要重點監(jiān)管、嚴格把關，督促企業(yè)按時提交完整的藥品安全性監(jiān)測報告，以便及時掌握藥品在實際使用中的安全情況。一旦發(fā)現嚴重風險，藥品監(jiān)管部門應立即采取召回、限制使用等措施，確保患者用藥安全。
3.4 堅持強化監(jiān)管能力建設與推動多方協同合作
一是加強監(jiān)管人員專業(yè)能力建設。積極引進生物統(tǒng)計學、臨床藥理學、藥物警戒等多領域專業(yè)人才，充實監(jiān)管隊伍。通過開展專業(yè)培訓、提供實踐鍛煉機會，提升監(jiān)管人員對創(chuàng)新藥物研發(fā)技術、臨床試驗設計等的理解與審查能力，使其能夠精準識別潛在的安全風險，從而提高監(jiān)管工作的科學性和準確性。二是推動多方協同合作。加強藥品監(jiān)管部門、企業(yè)、醫(yī)療機構、科研院校等的信息共享與協同合作，構建藥品全生命周期監(jiān)管大數據平臺。該平臺將整合藥物研發(fā)、臨床使用、不良反應監(jiān)測等多方面數據，實現對藥品安全性的實時動態(tài)評估。三是強化智慧監(jiān)管平臺建設。堅持以信息化引領藥品監(jiān)管現代化[13]，加強醫(yī)療、醫(yī)保、醫(yī)藥數據匯集與治理，充分利用大數據、人工智能等技術，賦能藥品科學審評、風險預警及穿透式監(jiān)管，為促進藥物創(chuàng)新與安全保駕護航。
3.5 堅持激勵企業(yè)自律與創(chuàng)新責任擔當
一是激勵企業(yè)加大創(chuàng)新投入。通過稅收優(yōu)惠、科研補貼等政策措施，鼓勵企業(yè)加大對創(chuàng)新藥研發(fā)的投入。例如，對于符合條件的創(chuàng)新藥研發(fā)項目，可給予企業(yè)研發(fā)費用的稅收減免或抵扣，降低企業(yè)的研發(fā)成本。同時，設立專項科研補貼基金，對具有重大臨床價值和市場潛力的創(chuàng)新藥研發(fā)項目進行資助，支持企業(yè)開展臨床前研究、臨床試驗等關鍵環(huán)節(jié)工作，加速創(chuàng)新藥研發(fā)進程。二是完善《國家醫(yī)保藥品目錄》調整機制。優(yōu)化《國家醫(yī)保藥品目錄》的準入流程，對于創(chuàng)新藥，建立更加科學合理的評估體系，綜合考慮藥物的臨床價值、安全性、有效性和經濟性等因素，及時將符合條件的創(chuàng)新藥納入醫(yī)保報銷范圍。這不僅能夠提高患者對創(chuàng)新藥的可及性，也能為企業(yè)帶來更穩(wěn)定的市場預期和收益，激勵企業(yè)持續(xù)投入創(chuàng)新。三是加強藥品知識產權保護。完善藥品知識產權保護相關制度，特別是健全藥品試驗數據保護制度體系[14]，明確對創(chuàng)新藥注冊申請人提交的未披露試驗數據和其他數據的保護期限和方式。例如，對于符合條件的創(chuàng)新藥，給予一定期限的數據獨占權，防止數據被不當引用或仿制，保障企業(yè)的創(chuàng)新成果不被輕易復制，從而激發(fā)企業(yè)的創(chuàng)新動力，促使其不斷投入資源進行創(chuàng)新藥研發(fā)。
3.6 堅持引導公眾正確認知與參與監(jiān)督
一是加強公眾教育。充分利用多種媒體渠道，廣泛開展藥品創(chuàng)新與安全科普宣傳活動。向公眾普及創(chuàng)新藥研發(fā)過程、臨床試驗意義、藥品安全性與有效性之間的辯證關系等知識，助力公眾樹立正確的用藥觀念，引導公眾理性看待創(chuàng)新藥，理解藥品監(jiān)管工作的嚴謹性與必要性，消除公眾對藥品監(jiān)管工作可能存在的誤解與偏見。二是拓寬公眾參與監(jiān)督渠道。建立便捷的公眾參與藥品監(jiān)督渠道，如不良反應在線反饋平臺等，鼓勵患者及醫(yī)護人員積極報告藥品不良反應情況。通過公眾的廣泛參與，營造全社會共同關注和監(jiān)督藥品安全的良好氛圍，為藥品監(jiān)管工作的平衡推進提供有力的社會支持。三是加強藥品安全信息公開。及時、準確地向公眾發(fā)布藥品監(jiān)管相關信息，包括藥品審評審批結果、質量抽檢情況、不良反應監(jiān)測數據等內容，提高藥品監(jiān)管工作的透明度，進而增強公眾對藥品安全的信心。
4 結語
藥品監(jiān)管要在創(chuàng)新與安全之間達成平衡，是一項長期的系統(tǒng)性工程。實現這一平衡，需要從監(jiān)管政策的科學調整、監(jiān)管能力的持續(xù)提升、企業(yè)責任意識的強化以及公眾認知的正確引導等多個方面協同推進。只有各方協同發(fā)力，構建起全方位、多層次的平衡機制，才能在確保藥品安全有效的前提下，充分激發(fā)醫(yī)藥創(chuàng)新活力，推動醫(yī)藥產業(yè)持續(xù)健康發(fā)展，進而為人類健康事業(yè)不斷貢獻力量。
來源：中國食品藥品監(jiān)管雜志
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