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摘  要 / Abstract

隨著嵌合抗原受體T 細(xì)胞（CAR-T）產(chǎn)品獲批上市數(shù)量的增加，其監(jiān)管要求日益規(guī)范化。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）等監(jiān)管機(jī)構(gòu)針對(duì)CAR-T 療法的長(zhǎng)期安全性和有效性提出了嚴(yán)格的監(jiān)管要求，并強(qiáng)調(diào)了真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）和真實(shí)世界證據(jù)（RWE）的重要性。本文總結(jié)了國(guó)內(nèi)外CAR-T 產(chǎn)品的上市概況和相關(guān)監(jiān)管要求的演變趨勢(shì)，分析了一個(gè)國(guó)產(chǎn)CAR-T 產(chǎn)品典型案例的真實(shí)世界研究（RWS）數(shù)據(jù)，即阿基侖賽注射液的真實(shí)世界療效和安全性。同時(shí)，提出了關(guān)于推動(dòng)CAR-T 療法RWS 的思考，強(qiáng)調(diào)了提高重視程度、建立長(zhǎng)期監(jiān)測(cè)機(jī)制和反饋機(jī)制、規(guī)范操作流程以及加強(qiáng)患者支持的重要性，旨在為相關(guān)監(jiān)管人員、研究人員、臨床醫(yī)師和企業(yè)人員等提供參考，促進(jìn)CAR-T 療法的規(guī)范、安全、有效應(yīng)用。

With the growing number of chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) products approved for market, regulatory requirements are becoming more standardized. Authorities such as the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and China's National Medical Products Administration (NMPA) have established rigorous standards for the long-term safety and efficacy of CAR-T therapies, highlighting the significance of real-world data (RWD) and real-world evidence (RWE). This paper reviews the global and domestic regulatory landscape and evolving trends in CAR-T oversight, and examines real-world study (RWS) data from a representative domestic case: the effectiveness and safety of Axicabtagene Ciloleucel injection. The paper also offers reflections on promoting RWS for CAR-T therapies in China, emphasizing the importance of raising awareness, establishing long-term monitoring and feedback mechanisms, standardizing procedures, and enhancing patient support. The aim is to provide guidance for regulators, researchers, clinicians, and industry stakeholders to support the safe and effective use of CAR-T therapies.

關(guān) 鍵 詞 / Key words

嵌合抗原受體T 細(xì)胞療法；監(jiān)管要求；真實(shí)世界研究；中國(guó)人群；案例分析

chimeric antigen receptor T cell (CAR-T) therapy; regulatory requirements; real-world study; Chinese population; case analysis

嵌合抗原受體T 細(xì)胞（chimeric antigen receptor T cell，CAR-T） 療法作為一種革命性的治療手段， 在治療復(fù)發(fā)或難治性（relapse or refractory，R/R） 血液系統(tǒng)惡性腫瘤方面取得了顯著進(jìn)展。近年來， 全球范圍內(nèi)CAR-T 產(chǎn)品獲批上市數(shù)量不斷增加，隨著日益廣泛應(yīng)用，其在真實(shí)世界中的療效和安全性驗(yàn)證以及監(jiān)管變得至關(guān)重要。2024 年，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（Food and Drug Administration，F(xiàn)DA）發(fā)布了關(guān)于CAR-T 治療繼發(fā)惡性腫瘤風(fēng)險(xiǎn)的警告， 強(qiáng)調(diào)對(duì)患者進(jìn)行長(zhǎng)期監(jiān)測(cè)的重要性[1]。在我國(guó)， 國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（National Medical Products Administration，NMPA） 也已批準(zhǔn)多款CAR-T 產(chǎn)品上市。目前，國(guó)內(nèi)外監(jiān)管機(jī)構(gòu)都面臨著如何平衡CAR-T 療法的巨大應(yīng)用潛力和潛在風(fēng)險(xiǎn)的挑戰(zhàn)。本文深入探討了CAR-T 產(chǎn)品真實(shí)世界研究（real-world study，RWS） 的國(guó)內(nèi)外監(jiān)管要求進(jìn)展，重點(diǎn)關(guān)注以下3 個(gè)方面：①總結(jié)國(guó)內(nèi)外CAR-T 產(chǎn)品上市概況及相關(guān)研究監(jiān)管要求的演變趨勢(shì)。②通過分析我國(guó)CAR-T 療法RWS 的典型案例數(shù)據(jù)，探討CAR-T 產(chǎn)品RWS 的重要性，包括療效和安全性驗(yàn)證、全流程管理規(guī)范、長(zhǎng)期監(jiān)測(cè)等。③提出關(guān)于推動(dòng)我國(guó)CAR-T 療法RWS的思考，以期構(gòu)建科學(xué)、規(guī)范和高效的RWS 實(shí)施體系。本文旨在為相關(guān)監(jiān)管人員、研究人員、臨床醫(yī)師和企業(yè)人員等提供參考，以期共同推動(dòng)CAR-T 療法的安全有效應(yīng)用，造福更多患者。

01國(guó)內(nèi)外CAR-T 產(chǎn)品上市概況及監(jiān)管要求的演變趨勢(shì)

2017 年被認(rèn)為是“CAR-T療法元年”。此后，多個(gè)CAR-T產(chǎn)品陸續(xù)獲批上市，展現(xiàn)出巨大的臨床應(yīng)用潛力。同時(shí)，CAR-T產(chǎn)品在監(jiān)管方面也面臨一些獨(dú)特挑戰(zhàn)。

1.1 國(guó)內(nèi)外CAR-T 產(chǎn)品上市概況

截至2025 年4 月，F(xiàn)DA 已批準(zhǔn)7 款CAR-T 產(chǎn)品，均用于治療R/R 血液系統(tǒng)惡性腫瘤，見表1。

2021 年6 月， 我國(guó)首款CAR-T 產(chǎn)品阿基侖賽注射液正式獲得NMPA 批準(zhǔn)，用于治療R/R 大B 細(xì)胞淋巴瘤（large B-cell lymphoma，LBCL）。截至2025 年4 月， 我國(guó)已有6款CAR-T 產(chǎn)品獲批上市， 見表2。

1.2 國(guó)內(nèi)外對(duì)CAR-T 產(chǎn)品相關(guān)研究監(jiān)管要求的演變趨勢(shì)

1.2.1 FDA 對(duì)CAR-T 產(chǎn)品相關(guān)研究監(jiān)管要求的演變趨勢(shì)

FDA 對(duì)CAR-T 產(chǎn)品相關(guān)研究的監(jiān)管要求經(jīng)歷了從基礎(chǔ)指導(dǎo)、特定應(yīng)用和測(cè)試、臨床前評(píng)估到嚴(yán)格的制造過程控制和長(zhǎng)期隨訪的逐步細(xì)化和嚴(yán)格化過程。筆者重點(diǎn)列出FDA 對(duì)RWS 和真實(shí)世界證據(jù)（real-world evidence，RWE）應(yīng)用的監(jiān)管要求（表3），對(duì)其他內(nèi)容不做贅述。FDA 對(duì)真實(shí)世界應(yīng)用研究的監(jiān)管框架不斷完善，經(jīng)歷了初期應(yīng)用和持續(xù)發(fā)展階段。初期應(yīng)用階段：自2018 年起，F(xiàn)DA引入了使用電子健康記錄數(shù)據(jù)進(jìn)行臨床調(diào)查的指導(dǎo)文件，這表明真實(shí)世界數(shù)據(jù)（real-world data，RWD）和RWE 在藥品和生物制品監(jiān)管中的重要性開始提升。持續(xù)發(fā)展階段：2021~2024 年，F(xiàn)DA陸續(xù)發(fā)布了多份關(guān)于RWD 和RWE 的指導(dǎo)文件，涵蓋數(shù)據(jù)評(píng)估、文件提交、外部對(duì)照試驗(yàn)的設(shè)計(jì)和實(shí)施、注冊(cè)數(shù)據(jù)評(píng)估以及對(duì)非干預(yù)性研究的考慮等方面。這些指導(dǎo)文件顯示出FDA 對(duì)RWD 和RWE的應(yīng)用和標(biāo)準(zhǔn)化要求逐步提高，反映出RWD 和RWE 在支持監(jiān)管決策中的地位日益重要。

1.2.2 NMPA 對(duì)CAR-T 產(chǎn)品相關(guān)研究監(jiān)管要求的演變趨勢(shì)

我國(guó)對(duì)CAR-T 產(chǎn)品相關(guān)研究的監(jiān)管要求也經(jīng)歷了從早期探索到快速發(fā)展，再到細(xì)化和完善的過程，體現(xiàn)了監(jiān)管部門對(duì)細(xì)胞治療產(chǎn)品從質(zhì)量控制到臨床試驗(yàn)及上市后監(jiān)管的全方位重視。同時(shí)，對(duì)RWS 的逐步引入和深化應(yīng)用，也為藥物研發(fā)提供了更加豐富和實(shí)用的數(shù)據(jù)支持。NMPA 及NMPA 藥品審評(píng)中心（以下簡(jiǎn)稱藥審中心）發(fā)布的針對(duì)CAR-T產(chǎn)品RWS 和RWE 應(yīng)用的監(jiān)管要求相關(guān)指導(dǎo)原則見表4。初步發(fā)展階段：2020 年，NMPA 發(fā)布了首個(gè)關(guān)于RWE 支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則，即《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》[10]，藥審中心發(fā)布了針對(duì)兒童藥物研發(fā)與審評(píng)的RWS 指導(dǎo)原則，即《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評(píng)的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》[11]，標(biāo)志著我國(guó)開始將RWS 納入藥物研發(fā)與審評(píng)體系。2021 年，藥審中心進(jìn)一步發(fā)布了用于產(chǎn)生RWE的RWD 指導(dǎo)原則，即《用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（試行）》[12]。深化和應(yīng)用階段：2023 年以來，藥審中心發(fā)布了一系列關(guān)于RWS 的指導(dǎo)文件，包括《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物注冊(cè)申請(qǐng)的溝通交流指導(dǎo)原則（試行）》[13]、《藥物真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)與方案框架指導(dǎo)原則（試行）》[14]、《基于疾病登記的真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用指導(dǎo)原則（試行）》[15]。這些文件的發(fā)布表明RWS 在藥物研發(fā)中的地位越來越重要，并且應(yīng)用范圍不斷擴(kuò)大。

02我國(guó)CAR-T 產(chǎn)品RWS 進(jìn)展與典型案例數(shù)據(jù)分析

RWS 對(duì)于全面評(píng)估CAR-T產(chǎn)品的療效和安全性、規(guī)范全流程管理以及實(shí)施長(zhǎng)期監(jiān)測(cè)至關(guān)重要。其不僅有助于優(yōu)化現(xiàn)有治療策略，還能為未來的臨床實(shí)踐和研究提供寶貴的參考依據(jù)。通過分析RWD，可以更全面地評(píng)估CAR-T 療法在不同患者亞組中的有效性，及其在臨床試驗(yàn)中未被充分揭示的可能的不良反應(yīng)。RWD 可用于揭示CAR-T治療過程中各個(gè)環(huán)節(jié)可能存在的問題，從而推動(dòng)制定和優(yōu)化全流程管理規(guī)范。例如，針對(duì)生產(chǎn)、運(yùn)輸、儲(chǔ)存和回輸過程中的標(biāo)準(zhǔn)化操作， 可以通過RWD 的反饋不斷改進(jìn)，從而提升整體治療質(zhì)量。RWS 可提供長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)，幫助了解CAR-T 療法的持久效果和長(zhǎng)期安全性，這對(duì)于監(jiān)測(cè)治療后可能出現(xiàn)的復(fù)發(fā)、慢性不良反應(yīng)以及評(píng)估患者的長(zhǎng)期生存率和生活質(zhì)量具有重要意義。我國(guó)的CAR-T 療法正在迅速發(fā)展，截至2025 年4 月已有6 款CAR-T 產(chǎn)品上市。其中，阿基侖賽注射液的已發(fā)表RWS 數(shù)據(jù)較為完善[16-20]，筆者選取該典型案例數(shù)據(jù)進(jìn)行介紹。

目前， 阿基侖賽注射液的RWS 是我國(guó)CD19 靶向CAR-T 產(chǎn)品用于治療R/R 非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin lymphoma，NHL） 受試者的首個(gè)大樣本的真實(shí)世界療效和安全性報(bào)道，其中期分析的101 例結(jié)果已于2023 年歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（European Hematology Association，EHA）[16]、第17屆國(guó)際惡性淋巴瘤會(huì)議（International Conference on Malignant Lymphoma，ICML）[17]、2023 年美國(guó)血液學(xué)會(huì)（American Society of Hematology，ASH）[18] 大會(huì)先后報(bào)道。其中2023 年ASH[18] 大會(huì)報(bào)道的101 例R/R NHL 患者的療效可評(píng)估數(shù)據(jù)如下：中位隨訪12.7 個(gè)月時(shí)，最佳客觀緩解率（best objective response rate，bORR）達(dá)83.2%，最佳完全緩解（best complete response，bCR） 率達(dá)63.4%。中位無進(jìn)展生存期（progression-free survival，PFS） 為14.6 個(gè)月。中位總生存期（overall survival，OS） 未達(dá)到， 估算的12 個(gè)月OS 率為80.4%。在我國(guó)患者人群中未觀察到新的不良事件類型（ 入組的107 例R/R NHL 患者的安全性可評(píng)估數(shù)據(jù)）。90 例患者（90/107，84.1%） 發(fā)生了任意級(jí)別細(xì)胞因子釋放綜合征（cytokine release syndrome，CRS），其中15 例患者（15/107，14.0%）發(fā)生了≥ 3 級(jí)的CRS。27 例患者（27/107，25.2%）發(fā)生了任意級(jí)別神經(jīng)系統(tǒng)事件（neurological event，NE）， 僅1 例患者（1/107，0.9%） 發(fā)生了4 級(jí)NE， 未出現(xiàn)5 級(jí)CRS或NE。

基于阿基侖賽注射液在我國(guó)的關(guān)鍵橋接注冊(cè)研究和RWS，數(shù)據(jù)挖掘研究[19] 結(jié)果提示：在真實(shí)世界中，對(duì)于“原發(fā)難治或12 個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)” 的亞裔LBCL患者，無論其是否適合自體干細(xì)胞移植（autologous stem cell transplantation，ASCT），阿基侖賽注射液二線治療均可使患者獲益：73 例二線治療LBCL患者， 完全緩解（complete response，CR） 率為55%[19]，且這一療效結(jié)果比我國(guó)針對(duì)三線及以后的24 例LBCL 患者的關(guān)鍵橋接注冊(cè)研究的結(jié)果更好，后者CR 率為42%[21]。這些數(shù)據(jù)進(jìn)一步提示，對(duì)于侵襲性淋巴瘤患者， 更早線使用CAR-T 療法的獲益更大。此項(xiàng)分析補(bǔ)充了ZUMA-7 研究的循證證據(jù)。該結(jié)果以通訊（correspondence）形式發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（The New England Journal of Medicine）[19]。

2024 年ASH 大會(huì)公布的真實(shí)世界中阿基侖賽注射液治療我國(guó)201 例R/R NHL 患者的療效和安全性研究的摘要[20]數(shù)據(jù)顯示：中位隨訪17.6 個(gè)月時(shí)，bORR 為83.1%，bCR 率為67.2%。12 個(gè)月緩解持續(xù)時(shí)間（duration of response，DOR）率為65.4%，24 個(gè)月DOR 率為59.6%。中位PFS 為15.5 個(gè)月，12 個(gè)月PFS 率為58.9%，24 個(gè)月PFS 率為49.8%。中位OS 未達(dá)到，12 個(gè)月OS 率為81.6%，24 個(gè)月OS 率為75.2%。研究表明， 阿基侖賽注射液在我國(guó)R/R NHL 患者中的療效與ZUMA-1 研究和國(guó)際血液與骨髓移植研究中心（Center for International Blood and Marrow Transplant Research，CIBMTR） 的RWS 結(jié)果一致。安全性方面， 在我國(guó)患者人群中未觀察到新的不良事件。與ZUMA-1 研究和CIBMTR 研究相比，任何級(jí)別以及≥ 3 級(jí)的NE 發(fā)生率相對(duì)更低。2024 年ASH 大會(huì)也公布了CIBMTR 數(shù)據(jù)庫(kù)的1615 例RWD， 揭示了CRS 和免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome，ICANS） 發(fā)生的真實(shí)世界趨勢(shì)：2017~2023 年，隨著相關(guān)不良事件管理的完善，CRS 及ICANS 的發(fā)生率呈顯著下降趨勢(shì)[22]。

2024 年1 月，F(xiàn)DA 要求在所有已獲批CAR-T 產(chǎn)品標(biāo)簽的黑框警告中添加關(guān)于治療后可能繼發(fā)T 淋巴細(xì)胞瘤的內(nèi)容，引發(fā)業(yè)內(nèi)關(guān)注。2025 年3 月，F(xiàn)DA生物制品審評(píng)與研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research，CBER）主任Peter Marks 在再生醫(yī)學(xué)聯(lián)盟（Alliance for Regenerative Medicine，ARM） 會(huì)議上透露，F(xiàn)DA 正在考慮調(diào)整該黑框警告內(nèi)容。其指出，T 細(xì)胞惡性腫瘤風(fēng)險(xiǎn)源于療法本身微弱信號(hào)和B 細(xì)胞淋巴瘤患者的固有風(fēng)險(xiǎn)，需加以區(qū)分并修訂警告聲明，以準(zhǔn)確反映風(fēng)險(xiǎn)獲益比，為臨床決策提供依據(jù)。CAR-T 療法已被廣泛用于白血病和淋巴瘤治療，并展現(xiàn)出應(yīng)用于自身免疫性疾?。ㄈ缦到y(tǒng)性紅斑狼瘡、多發(fā)性硬化癥）的潛力。Peter Marks 認(rèn)為，完善警告內(nèi)容將增強(qiáng)非腫瘤適應(yīng)癥應(yīng)用的信心，反映出FDA 對(duì)其潛力的認(rèn)可[23-24]。研究顯示，CAR-T 治療患者的繼發(fā)性腫瘤的發(fā)生率并不高于傳統(tǒng)治療[25]。

03對(duì)未來的思考：如何更有效實(shí)施CAR-T 產(chǎn)品的RWS 及長(zhǎng)期安全性監(jiān)測(cè)

隨著CAR-T 產(chǎn)品的廣泛應(yīng)用，其在真實(shí)世界中的療效和安全性驗(yàn)證，以及如何在實(shí)際臨床中有效實(shí)施，成為亟待解決的重要課題。對(duì)此，筆者從監(jiān)管部門、企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)及患者等多角度出發(fā)，提出如下思考。

3.1 監(jiān)管角度

監(jiān)管部門在CAR-T 療法的研發(fā)和實(shí)施中起到至關(guān)重要的作用。為確保CAR-T 產(chǎn)品的安全性和有效性，監(jiān)管部門需要制定科學(xué)、嚴(yán)謹(jǐn)?shù)姆ㄒ?guī)，并持續(xù)更新監(jiān)管要求以應(yīng)對(duì)新出現(xiàn)的問題。建議重點(diǎn)關(guān)注以下5 個(gè)方面：①建立健全的、有定期反饋的長(zhǎng)期監(jiān)測(cè)機(jī)制。CAR-T 產(chǎn)品潛在的長(zhǎng)期安全性問題值得被關(guān)注，監(jiān)管部門應(yīng)要求企業(yè)和醫(yī)療機(jī)構(gòu)對(duì)接受CAR-T 療法的患者進(jìn)行長(zhǎng)期隨訪，定期報(bào)告療效和不良事件。②加強(qiáng)對(duì)CAR-T 產(chǎn)品RWS、RWD、RWE 的監(jiān)管科學(xué)研究，并充分調(diào)動(dòng)行業(yè)和企業(yè)資源，通過不斷加強(qiáng)交流，推動(dòng)團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)或共識(shí)等的建立，進(jìn)一步提高具體實(shí)施過程中的規(guī)范性與全面性，從而形成能扎實(shí)落地的、科學(xué)可行的、完善的監(jiān)管規(guī)范或原則。③積極要求和推動(dòng)RWS 及長(zhǎng)期安全性監(jiān)測(cè)的開展。通過RWS 收集RWD， 用于驗(yàn)證CAR-T 產(chǎn)品在廣泛臨床應(yīng)用中的療效和安全性。這些數(shù)據(jù)不僅可以支持監(jiān)管決策，還能為未來的臨床研究提供重要參考。④明確和規(guī)范數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)。為確保RWD的質(zhì)量和一致性，監(jiān)管部門需制定詳細(xì)的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)和指導(dǎo)原則，涵蓋數(shù)據(jù)收集、處理和報(bào)告等各個(gè)環(huán)節(jié)。⑤加強(qiáng)對(duì)研究者發(fā)起的臨床研究（investigator initiated trial，IIT）的管理，使監(jiān)管的靈活性與嚴(yán)格性并存。

3.2 企業(yè)角度

作為CAR-T 產(chǎn)品的研發(fā)和生產(chǎn)主體，企業(yè)在產(chǎn)品上市后應(yīng)積極配合監(jiān)管部門要求，并在多方面展開工作：①持續(xù)改進(jìn)生產(chǎn)和質(zhì)量控制。CAR-T 產(chǎn)品的生產(chǎn)過程復(fù)雜，企業(yè)需不斷優(yōu)化生產(chǎn)工藝，確保產(chǎn)品的安全性和一致性。同時(shí)，企業(yè)應(yīng)建立健全質(zhì)量控制體系，及時(shí)發(fā)現(xiàn)和解決生產(chǎn)中的問題。②積極開展和參與RWS。企業(yè)應(yīng)主動(dòng)開展RWS，收集產(chǎn)品在實(shí)際應(yīng)用中的數(shù)據(jù)。這些數(shù)據(jù)不僅能幫助企業(yè)改進(jìn)和優(yōu)化產(chǎn)品，還能為監(jiān)管部門提供有力的數(shù)據(jù)支持。③進(jìn)行透明和及時(shí)的信息披露。企業(yè)需及時(shí)向監(jiān)管部門和公眾披露產(chǎn)品的療效和安全性數(shù)據(jù)，確保信息透明，增強(qiáng)患者和社會(huì)對(duì)CAR-T 產(chǎn)品的信任。④推進(jìn)CAR-T 治療全流程管理規(guī)范化標(biāo)準(zhǔn)的建設(shè)與落地實(shí)施。⑤提升對(duì)醫(yī)生和患者教育的力度。

3.3 醫(yī)療機(jī)構(gòu)角度

作為CAR-T 療法的實(shí)施主體，醫(yī)療機(jī)構(gòu)在保障患者安全和療效方面承擔(dān)著重要責(zé)任，應(yīng)重點(diǎn)關(guān)注以下4 個(gè)方面：①加強(qiáng)培訓(xùn)和規(guī)范操作。醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)對(duì)醫(yī)護(hù)人員進(jìn)行嚴(yán)格培訓(xùn)，確保其掌握CAR-T 療法的操作規(guī)范和管理流程。同時(shí)，應(yīng)制定和實(shí)施詳細(xì)的操作指南，保障治療過程的標(biāo)準(zhǔn)化和安全性。②完善隨訪和電子數(shù)據(jù)收集（electronic data capture，EDC） 系統(tǒng)。醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)建立系統(tǒng)的隨訪機(jī)制，及時(shí)收集和記錄患者的治療效果和不良反應(yīng)數(shù)據(jù)。這些數(shù)據(jù)不僅對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)自身的管理和改進(jìn)有幫助， 也能為RWS 提供寶貴的第一手資料。③開展多學(xué)科協(xié)作（multidisciplinary team，MDT）。CAR-T 療法涉及血液科、腫瘤科、免疫科、重癥醫(yī)學(xué)科、神經(jīng)科等多個(gè)學(xué)科，醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)促進(jìn)各科室之間的協(xié)作，提供綜合治療方案，提高患者的治療效果。④充分應(yīng)用數(shù)字化平臺(tái)與工具，提高數(shù)據(jù)收集的效率與準(zhǔn)確度，建立規(guī)范的患者長(zhǎng)期管理渠道。

3.4 患者角度

患者是CAR-T 療法的最終受益者，其積極參與和配合對(duì)療法的成功實(shí)施至關(guān)重要，建議重點(diǎn)關(guān)注以下3 個(gè)方面：①提高患者的知情權(quán)和參與度，開展患者教育。在治療前，醫(yī)護(hù)人員應(yīng)詳細(xì)向患者及其家屬介紹CAR-T療法的原理、過程、預(yù)期效果及潛在風(fēng)險(xiǎn)，確?；颊咴诔浞种榈那闆r下做出治療決策。② 鼓勵(lì)患者參與隨訪?；颊咴诮邮蹸AR-T 療法后，應(yīng)積極配合醫(yī)療機(jī)構(gòu)的隨訪安排，定期進(jìn)行檢查和反饋治療效果。這不僅有助于監(jiān)測(cè)和管理患者的健康狀況，也能為RWS 提供重要數(shù)據(jù)。③建立患者支持體系。幫助患者了解保險(xiǎn)支持體系和保險(xiǎn)覆蓋范圍，管理自付費(fèi)用，并提供財(cái)務(wù)援助計(jì)劃，幫助減輕與治療有關(guān)的財(cái)務(wù)負(fù)擔(dān)。通過完善的患者支持組織或項(xiàng)目，為其提供心理和社會(huì)支持，幫助其應(yīng)對(duì)治療過程中的挑戰(zhàn)，提高其生活質(zhì)量。

綜上所述，CAR-T 療法作為一種革命性的腫瘤治療方法，其療效評(píng)估、安全性評(píng)估和長(zhǎng)期監(jiān)測(cè)都至關(guān)重要，其在真實(shí)世界中的有效實(shí)施需要監(jiān)管部門、企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)和患者的多方合作。在CAR-T 療法臨床實(shí)踐中，應(yīng)持續(xù)強(qiáng)化療效和安全性監(jiān)測(cè)，科學(xué)評(píng)估潛在的風(fēng)險(xiǎn)。同時(shí)，隨著研究經(jīng)驗(yàn)的不斷積累，技術(shù)的迭代更新，臨床實(shí)踐指南、指導(dǎo)原則、規(guī)范、共識(shí)的完善，應(yīng)在進(jìn)一步增加患者臨床療效獲益的同時(shí)，最大限度地減少安全性風(fēng)險(xiǎn)。以臨床價(jià)值為導(dǎo)向、以患者獲益為中心，構(gòu)建一個(gè)科學(xué)、規(guī)范和高效的CAR-T 療法實(shí)施生態(tài)聯(lián)動(dòng)反饋系統(tǒng)，有助于更好地發(fā)揮該療法的潛力，造福更多患者。