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2025年FDA批準的46款新藥統(tǒng)計分析

嘉峪檢測網(wǎng)        2026-01-05 09:59

第一部分：審批概況與趨勢
 
2025年，藥物研發(fā)企業(yè)獲得了美國FDA藥品審評與研究中心（CDER）對46種新治療藥物的批準。這一數(shù)字使得過去5年的年均新藥批準量小幅下降至48種（圖1，表1）。但目前的批準數(shù)量仍遠高于自1993年以來的歷史平均水平（年均36種新藥）。
 
2025年FDA批準的46款新藥統(tǒng)計分析
 
表1 | 2025年CDER批準的部分新藥
 

Drug (brand name)

Sponsor

Properties

適應癥

Datopotamab deruxtecan (Datroway)?

Daiichi Sankyo

TROP2-targeted ADC; topoisomerase inhibitor payload

HR 陽性、HER2 陰性乳腺癌

Treosulfan (Grafapex)

Medexus

DNA alkylating drug

癌癥造血干細胞移植預處理方案

Suzetrigine (Journavx)

Vertex

Nav1.8 inhibitor

急性疼痛

Mirdametinib (Gomakli)

Springworks/Merck KGaA

MEK1/2 kinase inhibitor

1 型神經(jīng)纖維瘤病

Vimseltinib (Romvinza)

Deciphera/Ono

CSF1R kinase inhibitor

腱鞘巨細胞瘤

Gepotidacin (Blujepa)

GSK

Triazaacenaphthylene bacterial type Ⅱ topoisomerase inhibitor

非復雜性尿路感染

Fitusiran (Qftilia)

Genzyme/Sanofi

Antithrombin-targeted siRNA

A 型或 B 型血友病出血事件

Atrasentan (Vanrafia)

Novatis

Endothelin receptor antagonist

原發(fā)性 IgA 腎病成人蛋白尿

Penpulimab (Penpulimab)?

Akeso Biopharma

PD1-targeted mAb

鼻咽癌

Nipocalimab (Imaavy)?

Janssen/J&J

Neonatal Fc receptor-targeted mAb

全身型重癥肌無力

Avutometinib plus defactinib (Avnapki Fakzyuja Co-Pack)

Verastem

MEK1 inhibitor plus FAK kinase inhibitor

KRAS 突變復發(fā)性低級別漿液性卵巢癌

Telisotuzumab vedotin (Emrelis)?

AbbVie

c-Met-targeted ADC; microtubule inhibitor payload

c-Met 蛋白高表達的非鱗狀 NSCLC

Acoltremon (Trypty)

Alcon Labs

TRPM8 thermoreceptor agonist

干眼癥

Clesrovimab (Enfousia)?

Merck & Co.

RSV fusion protein-targeted mAb

新生兒和嬰兒 RSV 下呼吸道疾病預防

Taletrectinib (Ibtrozi)

Nuvation

ROS1 kinase inhibitor

ROS1 陽性 NSCLC

Garadacimab (Andembry)?

CSL Behring

Activated factor XII-targeted mAb

遺傳性血管性水腫預防

Linvoseltamab (Lynozyfic)?

Regeneron

BCMA × CD3 bispecific T cell engager

多發(fā)性骨髓瘤

Sunvozertinib (Zegfrovv)

Dizal Jiangsu

EGFR kinase inhibitor

EGFR 外顯子 20 突變 NSCLC

Sebetralstat (Ekterly)

Kalvista

Plasma kallikrein inhibitor

遺傳性血管性水腫發(fā)作

Delgocitinib (Anzupgo)

Leo Pharma

Janus kinase inhibitor

手部濕疹

Sepiapterin (Sephience)

PTC

Phenylalanine hydroxylase activator

高苯丙氨酸血癥

Aceclidine (Vizz)

Lenz

Cholinergic agonist

老視

Dordaviprone (Modeyso)

Chimerix/Jazz

ClpP protease activator

H3 K27M 突變彌漫性中線膠質(zhì)瘤

Zongertinib (Hernex eos)

Boehringer Ingelheim

HER2 kinase inhibitor

HER2 激活突變非鱗狀 NSCLC

Brensocatib (Brinsupri)

Insmed

DPP1 inhibitor

非囊性支氣管擴張癥

Donidalorsen (Dawnzera)

Ionis

Prekallikrein-targeted ASO

遺傳性血管性水腫預防

Rilzabrutinib (Wayrilz)

Genzyme/Sanofi

BTK kinase inhibitor

免疫性血小板減少癥

Pembrolizumab plus berahyaluronidase alfa (Keytruda Qlex)?

Merck & Co.

PD1-targeted mAb and an endoglycosidase to enable subcutaneous delivery

已批準帕博利珠單抗靜脈制劑的實體瘤

Elamipretide (Forzinity)

Stealth

Mitochondrial cardiolipin binder

Barth 綜合征肌肉力量改善

Imlunestrant (Inlurityo)

Eli Lilly

Selective oestrogen receptor degrader

ER 陽性、HER2 陰性、ER1 突變?nèi)橄侔?/span>

Paltusotine (Palsonify)

Crinetics

Somatostatin receptor agonist

肢端肥大癥

Remibrutinib (Rhapsido)

Novartis

BTK kinase inhibitor

自發(fā)性蕁麻疹

Nerandomilast (Jascayd)

Boehringer Ingelheim

PDE4 inhibitor

特發(fā)性肺纖維化

Elinzanetant (Lynkuet)

Bayer Healthcare

NK? and NK? receptor antagonist

絕經(jīng)期血管舒縮癥狀

Doxecitine plus doxribitimine (Kygevi)

UCB

Pyrimidine nucleosides

胸苷激酶 2 缺乏癥

Ziftomenib (Komzifti)

Kura

Menin inhibitor

NPM1 突變急性髓系白血病

Plozasan (Redempl)

Arrowhead

ApoC-III-targeted siRNA

家族性乳糜微粒血癥綜合征甘油三酯升高

Sevabertinib (Hyrnuo)

Bayer Healthcare

HER2 kinase inhibitor

HER2 激活突變非鱗狀 NSCLC

Sibeprenlimab (Voyxact)?

Otsuka

APRIL-targeted mAb

原發(fā)性 IgA 腎病蛋白尿

Lerodalcibep (Lerochol)?

LB Therapeutics

PCSK9-targeted adnectin

高膽固醇血癥 LDL-C 降低

Ettipamil (Cardamyst)

Milestone

Calcium channel blocker

陣發(fā)性室上性心動過速

Zoliflodacin (Nuzolvence)

Entasis/Innoviva

Spiropyrimidinetrione bacterial type Ⅱ topoisomerase inhibitor

淋球菌引起的泌尿生殖道淋病

Depemokimab (Exdensun)?

GSK

IL-5-targeted mAb

重度哮喘（嗜酸性粒細胞表型）

Aficamten (Myqorzo)

Cytokinetics

Cardiac myosin inhibitor

梗阻性肥厚型心肌病

Narsoplimab (Yartemlea)??

Omeros

MASP2-directed mAb

造血干細胞移植相關血栓性微血管病

Tradipitant (Nereus)?

Vanda

NK? receptor antagonist

運動誘發(fā)的嘔吐
 
（此處保留表格結構，詳細列出藥品名稱、申辦方、特性和適應癥，具體內(nèi)容見原文）
 
癌癥仍然是新批準藥物最常見的治療領域（圖2）。CDER批準的藥物中有16種（35%）用于治療癌癥，高于過去5年29%的滾動平均值。其他活躍領域包括心臟病學（5項新批準，占11%）以及過敏和炎癥性疾?。?項新批準，占9%）。
 
2025年FDA批準的46款新藥統(tǒng)計分析
 
藥物研發(fā)人員繼續(xù)推進多種模式的治療方法，其中包括首個基于adnectin的生物療法（圖3）。
 
2025年FDA批準的46款新藥統(tǒng)計分析
 
2025年也是激酶抑制劑獲批最多的一年，約占新批準小分子藥物的三分之一。諾華公司的remibrutinib（Rhapsido）成為第100個獲得FDA批準的激酶抑制劑，展示了此類藥物在腫瘤學領域之外的持續(xù)擴展。鄧迪大學的Philip Cohen表示："這個領域尚未枯竭。"
 
FDA尚未按監(jiān)管指定類別公布這些新批準的細分數(shù)據(jù)。
 
生物制品審評與研究中心（CBER）批準了8個值得關注的新產(chǎn)品（表2），其中包括首個來自非營利組織的基因療法。
 
2025年FDA批準的46款新藥統(tǒng)計分析
 
表2 | 2025年CBER批準的部分重點生物制品
 
（此處保留表格結構，詳細列出生物制品名稱、申辦方、特性和適應癥，具體內(nèi)容見原文）
 
波士頓咨詢集團即將發(fā)布的分析顯示，CDER和CBER新批準藥物的平均峰值銷售額約為12億美元，中位數(shù)約為6億美元。
 
第二部分：政策環(huán)境與機構變化
 
然而，2025年對FDA來說是動蕩的一年，自唐納德·特朗普總統(tǒng)任命小羅伯特·F·肯尼迪領導美國衛(wèi)生與公眾服務部以來，人員配置和政策發(fā)生了巨大變化。在今年前9個月，超過18%的FDA CDER和CBER員工被解雇或辭職。CDER在一年內(nèi)更換了五位主任。
 
盡管如此，F(xiàn)DA仍推出了新的審批計劃和途徑。它啟動了"FDA局長國家優(yōu)先審評券"計劃，旨在將審評時間從通常的10-12個月縮短至2個月。一些FDA工作人員和監(jiān)督機構警告說，這項有爭議的計劃可能使藥物審評過程政治化并削弱監(jiān)管標準。FDA還針對隨機試驗不可行的情況（包括定制化的n-of-1療法）提出了"合理機制通路"。此外，它宣布計劃逐步取消動物毒性試驗。
 
可能會有更多變化。FDA通常要求藥物開發(fā)商進行兩項關鍵試驗才能獲得產(chǎn)品的完全批準，但據(jù)報道，該機構正傾向于將默認要求改為一項試驗。
 
第三部分：重點治療領域與藥物分析
 
癌癥領域
 
癌癥繼續(xù)主導著行業(yè)的研發(fā)管線。盡管腫瘤藥物貢獻了大部分新批準藥物，但根據(jù)Evaluate的預測，其中只有兩種藥物的年收入潛力超過20億美元，成為"重磅炸彈"藥物。
 
最暢銷的新批準藥物可能是默克公司的帕博利珠單抗皮下制劑聯(lián)合berahyaluronidase alfa（Keytruda Qlex），用于多種實體瘤。帕博利珠單抗是一種里程碑式的PD-1抑制劑，最早于2014年獲批。Berahyaluronidase alfa是一種內(nèi)切糖苷酶，有助于抗體注射，通過暫時分解皮下細胞外基質(zhì)來改善抗體的滲透和吸收。這是該工程化蛋白質(zhì)變體首次獲批準。因此，默克的這種組合被視為一項新批準。Evaluate的分析師預計，該皮下制劑產(chǎn)品的峰值銷售額將達到93億美元。
 
康方生物（Akeso Biopharma）的PD-1抑制劑penpulimab（Penpulimab）獲得批準，使得可用的PD-1/PD-L1抗體數(shù)量達到12種。
 
2025年還批準了兩種新的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），這種療法由組織選擇性抗體與強效細胞毒性藥物連接而成。第一三共的TROP2靶向ADC藥物datopotamap deruxtecan（Datroway）獲批用于治療經(jīng)內(nèi)分泌治療和化療后的激素受體陽性、HER2陰性乳腺癌。Evaluate預測該ADC的峰值銷售額可達54億美元（假設其可能在更大的非小細胞肺癌適應癥上獲得額外批準）。吉利德和Immunomedics的首創(chuàng)TROP2靶向ADC藥物sacituzumab govitecan（Trodelvy）于2020年首次獲得加速批準，預計2025年銷售額將達到14億美元。
 
FDA還批準了艾伯維的首創(chuàng)c-Met靶向ADC藥物telisotuzumab vedotin（Emrelis），用于治療c-Met蛋白高過度表達的非鱗狀非小細胞肺癌。
 
再生元公司的linvoseltamab（Lynozyfic）增加了一種新的雙特異性T細胞銜接器。它是第三個上市的BCMA x CD3雙特異性抗體，也是第10個雙特異性T細胞銜接器。
 
在激酶抑制劑方面，F(xiàn)DA罕見地批準了一種"新-新"聯(lián)合療法，用于兩種先前均處于實驗階段的藥物。Verastem Oncology的avutometinib聯(lián)合defactinib（Avmapki Fakzynja Co-Pack）將MEK抑制劑和FAK抑制劑聯(lián)合用于治療KRAS突變的復發(fā)性低級別漿液性卵巢癌。Defactinib是首個獲批的FAK抑制劑。
 
首創(chuàng)療法與巨大未滿足需求
 
CDER批準的非腫瘤藥物中，也有兩種具有首創(chuàng)機制、針對新疾病適應癥的潛在"超級重磅炸彈"藥物。
 
Insmed公司的brensocatib（Brinsupri）是首個上市用于治療支氣管擴張癥的DPP1抑制劑，展示了靶向中性粒細胞藥物治療炎癥性肺病的潛力。分析師預測該藥峰值銷售額可達63億美元（假設其在其他中性粒細胞介導的疾病中獲得進一步批準）。
 
福泰制藥（Vertex）的Nav1.8鈉通道抑制劑suzetrigine（Journavx）為急性疼痛提供了急需的非阿片類鎮(zhèn)痛藥選擇。分析師預測其峰值銷售額為37億美元。但也面臨挑戰(zhàn)，例如其價格遠高于已有仿制藥的舊藥，且在慢性疼痛方面的療效尚待證實。
 
其他首創(chuàng)藥物也為醫(yī)藥工具箱增添了重要內(nèi)容，但銷售額預期較低。例如，葛蘭素史克（GSK）的gepotidacin（Blujepa）提供了一種急需的新口服抗生素選項。
 
成熟靶點，新適應癥
 
激酶抑制劑繼續(xù)向炎癥和免疫疾病領域推進，以作用于BTK的藥物為首。BTK抑制劑最初基于其殺死惡性B細胞的能力獲批用于治療血癌，但它們也可用于調(diào)節(jié)這些免疫細胞的活性。今年，賽諾菲的rilzabrutinib（Wayrilz）首次獲批用于治療免疫性血小板減少癥（一種自身免疫性血液疾病）。諾華的remibrutinib（Rhapsido）獲批用于治療慢性自發(fā)性蕁麻疹。分析師預測remibrutinib的峰值銷售額為21億美元，rilzabrutinib的峰值銷售額為9億美元。
 
相比之下，F(xiàn)DA拒絕了賽諾菲的BTK抑制劑tolebrutinib用于治療多發(fā)性硬化癥。
 
勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的nerandomilast（Jascayd）成為首個用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的PDE4抑制劑。這是十多年來首個針對IPF上市的新藥。
 
第四部分：新治療模式與罕見病進展
 
新模式：Adnectin療法
 
LIB Therapeutics公司的lerodalcibep（Lerochol）獲得批準，這是首個基于adnectin的療法。Adnectin是使用纖連蛋白III型結構域構建的生物制劑，可以作為抗體模擬物。LIB采用該技術開發(fā)了最新的PCSK9抑制劑。
 
罕見病集群分析
 
遺傳性血管性水腫（HAE）患者今年獲得了三種新藥。CSL Behring的新批準預防性抗體garadacimab（Andembry）靶向激活的XII因子。Ionis公司的反義寡核苷酸donidalorsen（Dawnzera）靶向激肽釋放酶原。Kalvista公司的小分子血漿激肽釋放酶抑制劑sebetralstat（Ekterly）則獲批用于治療急性發(fā)作。
 
有原發(fā)性免疫球蛋白A腎病（IgAN）風險的患者獲得了兩種新療法。大冢制藥（Otsuka）的sibeprenlimab（Voyxact）是首創(chuàng)的APRIL靶向抗體。諾華公司新批準的atrasentan（Vanrafia）是一種內(nèi)皮素受體拮抗劑。
 
第五部分：基因療法與監(jiān)管透明度
 
非營利性基因療法
 
CBER繼續(xù)增加基因療法批準。其中包括首個非營利組織獲得的批準：Fondazione Telethon ETS的etuvetidigene autotemcel（Waskyra）獲批治療Wiskott-Aldrich綜合征（WAS）。該非營利模式如何運作備受關注。
 
FDA還批準了Abeona Therapeutics公司的prademagene zamikeracel（Zevaskyn），這是首個用于嚴重皮膚病的基于細胞片的基因療法。
 
Precigen公司的zopapogene imadenovec（Papzimeos）是首個用于治療復發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤?。≧RP）的免疫療法。
 
CBER還完全批準了兩種新的COVID-19疫苗。
 
拒絕信透明度提升
 
在另一項政策變化中，F(xiàn)DA開始公布被拒絕藥物的部分修訂版完整回復信。截至12月31日，列出了2025年被拒絕的43項申請。
 
2025年FDA批準的46款新藥統(tǒng)計分析
 
表3 | 2025年部分被拒絕藥物
 
（此處保留表格結構，詳細列出藥物名稱、申辦方、特性和適應癥，具體內(nèi)容見原文）
 
第六部分：未來展望
 
新的一年
 
多種新藥有望在明年獲得首次批準（表4）。
 
2025年FDA批準的46款新藥統(tǒng)計分析
 
表4 | 2026年值得關注的部分待批藥物
 
（此處保留表格結構，詳細列出藥物名稱、申辦方、特性和適應癥，具體內(nèi)容見原文）
 
Arvinas和輝瑞（Pfizer）的靶向雌激素受體（ER）的vepdegestrant可能成為首個獲得FDA批準的靶向蛋白降解劑。如果獲批，它將驗證靶向降解劑這一模式。
 
Denali Therapeutics公司期待其tividenofusp alfa獲得批準，這是一種用于治療亨特綜合征的酶替代療法。
 
Regenxbio公司的clemidsogene lanparvovec也可能獲得批準，這是一種注射到中樞神經(jīng)系統(tǒng)用于治療亨特綜合征的基因療法。
 
本文來源：nature reviews：drug discovery發(fā)表的news，作者：Asher Mullard，原文鏈接：https://www.nature.com/articles/d41573-026-00001-z
 
2025年FDA批準的46款新藥統(tǒng)計分析
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