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摘要

 

目的：分析我國優(yōu)先審評審批上市兒童用藥的特征，為促進企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)和完善兒童用藥供應(yīng)保障機制提供參考。

 

方法：基于《優(yōu)先審評審批的兒童用藥批準信息清單》、藥融云生物醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫、《國家醫(yī)保藥品目錄》等公開數(shù)據(jù)源，對優(yōu)先審評審批上市兒童用藥的主要特征進行梳理分析。

 

結(jié)果：截至2024年6月30日，共有68個優(yōu)先審評審批上市的兒童用藥，涉及12個治療領(lǐng)域，其中口服劑型的占比達64.71%。從申請到納入優(yōu)先審評的中位數(shù)時間為35.50d，平均時間為41.69d；從納入優(yōu)先審評至批準上市的中位數(shù)時間為1.24年，平均時間為1.42年。68個優(yōu)先審評審批上市兒童用藥中包括12個國產(chǎn)新藥、21個國產(chǎn)仿制藥、35個進口藥品，共涉及29個兒童專用藥和21個罕見病用藥。其中，有31個藥品被納入醫(yī)保目錄，占比為45.59%。

 

結(jié)論：國產(chǎn)與進口兒童用藥之間顯示出差異化競爭趨勢，兒童用藥的治療領(lǐng)域不斷豐富且劑型更貼近兒童需求，但仍存在新藥研發(fā)進展緩慢、審評審批程序內(nèi)部穩(wěn)定性不足、醫(yī)保納入比例有待提高等問題。

 

兒童用藥的優(yōu)先審評審批程序是加快兒童用藥研發(fā)上市的重要政策工具。2013年，我國首次提出“優(yōu)先審評”概念；2016年，我國藥品優(yōu)先審評審批制度正式建立圍。2017年，兒童用藥被正式納入優(yōu)先審評審批范。然而，我國臨床兒童用藥仍然面臨品種和適宜劑型短缺等供給問題[4―5]。國務(wù)院辦公廳印發(fā)的《深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革2024年重點工作任務(wù)》強調(diào)，要深化藥品審評審批制度改革，研究并完善兒童用藥供應(yīng)保障工作機制。當前，針對納入優(yōu)先審評審批程序并批準上市的兒童用藥（以下稱為“優(yōu)先審評審批上市兒童用藥”）的研究相對較少。而梳理優(yōu)先審評審批上市兒童用藥的特征信息，對于了解相應(yīng)藥品研發(fā)、生產(chǎn)企業(yè)的申報動態(tài)以及把握兒童用藥供給情況、評價優(yōu)先審評審批程序等具有重要意義。因此，本研究基于公開資料，收集我國目前優(yōu)先審評審批上市兒童用藥的品種，并分析其特征，旨在為促進企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)和完善兒童用藥供應(yīng)保障機制提供參考。

 

1.資料與方法

 

1.1 資料來源與信息提取

 

本研究先通過國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（Center for Drug Evaluation，CDE）官網(wǎng)（https：//www. cde. org. cn/）中“兒童用藥專欄”工作信息板塊發(fā)布的《優(yōu)先審評審批的兒童用藥批準信息清單》，獲取優(yōu)先審評審批上市兒童用藥，以及這些藥品中的兒童專用藥和罕見病用藥信息，檢索日期為2024年6月30日。在此基礎(chǔ)上，再通過藥融云生物醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫（https：//www. pharn excloud. com）和《國家醫(yī)保藥品目錄》獲取優(yōu)先審評審批上市兒童用藥的藥品類型、治療領(lǐng)域、劑型、審評審批時間和醫(yī)保納入情況。本研究中的兒童專用藥、罕見病用藥分別為《優(yōu)先審評審批的兒童用藥批準信息清單》中標記“兒童專用”“罕見病目錄”的兒童用藥。

 

1.2 數(shù)據(jù)處理與統(tǒng)計分析

 

采用Excel2019軟件對優(yōu)先審評審批兒童用藥的藥品類型、治療領(lǐng)域、劑型、審評審批時間以及其中的兒童專用藥、罕見病用藥和醫(yī)保納入情況進行描述性統(tǒng)計分析。其中，藥品類型分為“國產(chǎn)新藥”“國產(chǎn)仿制藥”“進口藥品”；治療領(lǐng)域參考藥物的解剖學、治療學及化學分類系統(tǒng)進行分類：A類為消化系統(tǒng)和代謝系統(tǒng)，B類為血液及造血系統(tǒng)，C類為心血管系統(tǒng)，D類為皮膚病，G類為泌尿生殖系統(tǒng)及性激素，H類為體激素，J類為抗感染藥，L類為抗腫瘤藥及免疫用藥，M類為肌骨骼系統(tǒng)，N類為神經(jīng)系統(tǒng)，P類為抗寄生蟲藥，R類為呼吸系統(tǒng)，S類為感覺器，V類為其他；在劑型方面，基于現(xiàn)有研究[7―8]和CDE發(fā)布的《兒童用藥（化學藥品）藥學開發(fā)指導原則（試行）》中“給藥途徑/劑型與年齡的關(guān)系示例”，確定足月新生兒（0~27d）和嬰幼兒（28d~23個月）的適宜劑型包括口服溶液劑、口服混懸劑、糖漿劑、注射劑、栓劑、灌腸劑、凝膠劑、鼻噴劑、吸入劑、滴眼劑，2~5歲兒童的適宜劑型包括口服溶液劑、口服混懸劑、糖漿劑、散劑、顆粒劑、分散片、注射劑、栓劑、灌腸劑、凝膠劑、鼻噴劑、吸入劑、滴眼劑；審評審批時間包括從申請到納入優(yōu)先審評的時間、從納入優(yōu)先審評至批準上市的時間。

 

2.結(jié)果

 

2.1 藥品類型

 

按本研究中數(shù)據(jù)來源進行統(tǒng)計，截至2024年6月30日，共有68個優(yōu)先審評審批上市的兒童用藥。其中，國產(chǎn)新藥12個、國產(chǎn)仿制藥21個、進口藥品35個，占比分別為17.65%、30.88%、51.47%。

 

2.2 治療領(lǐng)域與劑型

 

68個優(yōu)先審評審批上市兒童用藥覆蓋了12個治療領(lǐng)域（僅G、P類治療領(lǐng)域無相關(guān)兒童用藥），有44個藥品（占比為64.71%）為口服劑型。在治療領(lǐng)域方面，國產(chǎn)新藥、國產(chǎn)仿制藥、進口藥品分別涉及4、7、10個治療領(lǐng)域。其中，H、J類治療領(lǐng)域的國產(chǎn)新藥中有7個為生物制品（4個預(yù)防用生物制品、3個治療用生物制品），占國產(chǎn)新藥總數(shù)的58.33%。在劑型方面，國產(chǎn)新藥中足月新生兒和嬰幼兒、2~5歲兒童適宜劑型的占比分別為83.33%和100%，國產(chǎn)仿制藥中上述適宜劑型的占比分別為66.67%和80.95%，進口藥品中上述適宜劑型的占比分別為48.57%和71.43%。結(jié)果見表1。

 

 

2.3 審評審批時間

 

優(yōu)先審評審批上市兒童用藥從申請到納入優(yōu)先審評的中位數(shù)時間為35.50d，平均時間為41.69d；其中，國產(chǎn)新藥的中位數(shù)時間為38.50d、平均時間為35.33d，國產(chǎn)仿制藥的中位數(shù)時間為45.00d、平均時間為50.81d，進口藥品的中位數(shù)時間為28.00d、平均時間為38.40d。優(yōu)先審評審批上市兒童用藥從納入優(yōu)先審評至批準上市的中位數(shù)時間為1.24年、平均時間為1.42年；其中，國產(chǎn)新藥的中位數(shù)時間為1.56年、平均時間為1.52年，國產(chǎn)仿制藥的中位數(shù)時間為1.44年、平均時間為1.73年，進口藥品的中位數(shù)時間為1.10年、平均時間為1.20年。

 

2.4 兒童專用藥情況

 

2.4.1 藥品類型

 

68個優(yōu)先審評審批上市兒童用藥中共有29個兒童專用藥。其中，國產(chǎn)新藥8個、國產(chǎn)仿制藥11個、進口藥品10個，分別占對應(yīng)類型藥品總數(shù)的66.67%、52.38%、28.57%。

 

2.4.2 治療領(lǐng)域與劑型

 

29個兒童專用藥涉及A、B、C、J、L、M、N、R、S類9個治療領(lǐng)域。其中，C類治療領(lǐng)域的兒童專用藥主要為抗高血壓藥和β受體阻滯劑，L類治療領(lǐng)域的兒童專用藥主要為抗腫瘤藥，N類治療領(lǐng)域的兒童專用藥主要為精神安定藥和抗癲癇藥。在劑型方面，21個藥品為足月新生兒和嬰幼兒適宜劑型，包括5個口服溶液劑、3個口服混懸劑、1個糖漿劑、7個注射劑、1個栓劑、1個灌腸劑、1個氣霧劑、1個吸入劑和1個滴眼劑，占所有兒童專用藥的72.41%；27個藥品為2~5歲兒童適宜劑型（在足月新生兒和嬰幼兒適宜劑型的基礎(chǔ)上增加了3個散劑和3個顆粒劑），占兒童專用藥總數(shù)的93.10%。

 

2.5 罕見病用藥情況

 

2.5.1 藥品類型

 

68個優(yōu)先審評審批上市兒童用藥中共有21個罕見病用藥。其中，國產(chǎn)新藥、國產(chǎn)仿制藥、進口藥品分別有1、4、16個，分別占罕見病用藥總數(shù)的4.76%、19.05%、76.19%。

 

2.5.2 治療領(lǐng)域與劑型

 

21個罕見病用藥涉及A、C、D、H、L、N類6個治療領(lǐng)域，同時涉及低磷酸鹽血癥性佝僂病、先天性腎上腺發(fā)育不良、發(fā)作性睡病、肝豆狀核變性、先天性高胰島素性低血糖血癥、N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥、嬰兒嚴重肌陣攣癲癇（Dravet綜合征）、結(jié)節(jié)性硬化癥、進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥、神經(jīng)纖維瘤病、原發(fā)性酪氨酸血癥、神經(jīng)母細胞瘤、原發(fā)性兒童生長激素缺乏癥、肺動脈高壓等14種罕見病的治療。在劑型方面，有17個藥品為口服劑型、3個為注射給藥劑型、1個為經(jīng)皮/透皮給藥的凝膠劑，分別占罕見病用藥總數(shù)的80.95%、14.29%、4.76%。

 

2.6 醫(yī)保納入情況

 

68個優(yōu)先審評審批上市兒童用藥中共有31個藥品納入醫(yī)保目錄，占比為45.59%。其中，有21個藥品通過談判方式進入醫(yī)保目錄，占納入醫(yī)保藥品數(shù)量的67.74%；另有8個為醫(yī)保乙類藥品，2個為醫(yī)保甲類藥品。此外，29個兒童專用藥中有14個被納入醫(yī)保目錄，占比為48.28%；21個罕見病用藥中有8個被納入醫(yī)保目錄，占比為38.10%。

 

3.討論與建議

 

3.1 國產(chǎn)與進口兒童用藥的差異化競爭趨勢初顯

 

優(yōu)先審評審批上市兒童用藥中的進口藥品在數(shù)量、治療領(lǐng)域上與國產(chǎn)新藥和國產(chǎn)仿制藥比較具有明顯優(yōu)勢，其數(shù)量超過了藥品總量的50.00%且覆蓋了10個治療領(lǐng)域。然而，包括新藥和仿制藥在內(nèi)的國產(chǎn)藥品更加注重優(yōu)化劑型和開發(fā)兒童專用藥，國產(chǎn)新藥和國產(chǎn)仿制藥中足月新生兒和嬰幼兒、2~5歲兒童適宜劑型的藥品數(shù)量占比以及兒童專用藥占比均高于進口藥品。由此可見，盡管國產(chǎn)新藥和國產(chǎn)仿制藥在數(shù)量和治療領(lǐng)域上與進口藥品相比較少，但國產(chǎn)兒童用藥更加注重用藥的適宜性，正逐漸形成與進口藥品的差異化競爭趨勢。

 

3.2 治療領(lǐng)域不斷豐富，部分治療領(lǐng)域用藥短缺問題得到緩解

 

一直以來，我國兒童用藥在各個治療領(lǐng)域都存在短缺現(xiàn)象，特別是在心血管系統(tǒng)、抗腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)等疾病治療領(lǐng)域，鮮有兒童專用藥上市；而已上市的罕見病用藥主要集中在消化系統(tǒng)、抗腫瘤及免疫、神經(jīng)系統(tǒng)這3個傳統(tǒng)治療領(lǐng)域。本研究發(fā)現(xiàn)，優(yōu)先審評審批上市兒童用藥覆蓋了大部分的治療領(lǐng)域，其中兒童專用藥涵蓋了抗高血壓藥、β受體阻滯劑、抗腫瘤藥、精神安定藥、抗癲癇藥等多種治療領(lǐng)域；罕見病用藥則是在傳統(tǒng)治療領(lǐng)域的基礎(chǔ)上拓展了心血管系統(tǒng)、皮膚病和體激素這3個治療領(lǐng)域，并涉及14種罕見病。由此可見，優(yōu)先審評審批上市兒童用藥進一步擴展了兒童用藥治療領(lǐng)域的范圍。

 

3.3 劑型貼近兒童用藥特點，適應(yīng)兒童用藥特殊需求

 

在劑型方面，現(xiàn)有兒童用藥的臨床給藥便利性較差。同時，已上市兒童專用藥未能很好地滿足足月新生兒、嬰幼兒及2~5歲兒童的用藥劑型需求。在已上市的罕見病用藥中，注射劑是主要劑型，但兒童群體長期使用注射劑的依從性較差，頻繁地注射會導致兒童的不適和抗拒。本研究發(fā)現(xiàn)，優(yōu)先審評審批上市兒童用藥以給藥便利性較好的口服劑型為主。兒童專用藥大部分為足月新生兒和嬰幼兒、2~5歲兒童的適宜劑型；罕見病用藥也是以口服劑型為主，與注射劑相比，其長期給藥的依從性和便利性更好。

 

3.4 新藥研發(fā)進展緩慢，存在結(jié)構(gòu)性不足

 

國產(chǎn)新藥的發(fā)展對于提升國家醫(yī)藥行業(yè)的競爭力、降低患者用藥成本、推動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)升級具有重要意義。然而，優(yōu)先審評審批上市兒童用藥中的國產(chǎn)新藥仍存在如下問題：一是數(shù)量占比仍然較少；二是當前臨床兒童用藥以化學藥品為主，但國產(chǎn)新藥卻集中于生物制品；三是在罕見病用藥方面仍主要依靠進口藥品。從本研究結(jié)果來看，兒童用藥的新藥研發(fā)整體上進展緩慢，同時還伴有創(chuàng)新能力不足、研發(fā)資源分布不均衡等結(jié)構(gòu)性問題。這一現(xiàn)狀的產(chǎn)生，一方面可能是我國當前的兒童用藥鼓勵研發(fā)政策更傾向于解決臨床兒童用藥的適宜性問題；另一方面可能是國內(nèi)企業(yè)在研發(fā)能力和技術(shù)上存在一定限制，同時還要面臨研發(fā)周期長、風險高、份額小等問題。

 

3.5 優(yōu)先審評審批程序的內(nèi)部穩(wěn)定性不足，效果有待進一步提高

 

不同兒童用藥在優(yōu)先審評審批程序中消耗的時間存在差異。從藥品申請到納入優(yōu)先審評的時間來看，國產(chǎn)新藥中有些藥品的審評時間較短，從而縮短了整體的平均審評時間；國產(chǎn)仿制藥和進口藥品中有些藥品的審評時間較長，進而拉長了整體的平均審評時間。藥品納入優(yōu)先審評至批準上市的時間也呈現(xiàn)出相似的特征。該結(jié)果提示，優(yōu)先審評審批程序內(nèi)部的穩(wěn)定性不足。有研究指出，現(xiàn)行審批規(guī)則缺少專門針對兒童用藥的材料申報要求，以及藥品注冊申請人與審批部門之間的溝通交流機制。優(yōu)先審評審批程序涉及內(nèi)部審評資源、外部各部門以及行業(yè)專家等多個主體，其中任何一環(huán)出現(xiàn)短板都會影響優(yōu)先審評審批的質(zhì)量與效率。不同藥品注冊申請人對審評審批規(guī)則和要求的理解不一致，以及優(yōu)先審評審批程序內(nèi)部協(xié)調(diào)效率的差異，都可能造成優(yōu)先審評審批程序節(jié)點消耗時間的不確定性。這種不確定性不僅會影響優(yōu)先審評審批程序的內(nèi)部穩(wěn)定性，還可能導致審評時間過長。

 

3.6 醫(yī)保納入比例仍有提升空間，部門聯(lián)動有待加強

 

納入醫(yī)保的大部分優(yōu)先審評審批上市兒童用藥主要是通過談判方式進入醫(yī)保目錄，這使得藥價大幅度降低。然而，本研究結(jié)果顯示，優(yōu)先審評審批上市兒童用藥納入醫(yī)保的數(shù)量不足總量的一半。其中，兒童專用藥和罕見病用藥中納入醫(yī)保目錄的數(shù)量均不足半數(shù)。有研究指出，醫(yī)保目錄的調(diào)整更加關(guān)注兒童用藥的經(jīng)濟性和臨床價值，對藥品的適宜性關(guān)注不夠。本研究結(jié)果顯示，優(yōu)先審評審批上市兒童用藥具有優(yōu)化劑型適宜性的特征，而醫(yī)保對劑型適宜性的關(guān)注相對較少，這可能是部分兒童用藥未被納入醫(yī)保目錄的原因之一。

 

3.7 對策與建議

 

為了持續(xù)提升我國兒童用藥的研發(fā)動力和能力，保障兒童用藥的可及性與可負擔性，筆者提出如下建議：（1）建立分類支持機制，挖掘企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)潛力?；谖覈幤蟮膶嶋H研發(fā)能力，支持研發(fā)和資金能力一般的國內(nèi)藥企瞄定專利過期藥品，開發(fā)兒童適宜劑型；同時，鼓勵研發(fā)和資金能力較強的國內(nèi)藥企開發(fā)針對國內(nèi)兒童患者疾病譜的創(chuàng)新藥品，給予其資源和政策傾斜，幫助其提升研發(fā)、生產(chǎn)效率和投資回收能力。（2）優(yōu)化優(yōu)先審評審批程序，提升政企兩端的信息共享與溝通效率。具體而言，一是要針對不同的企業(yè)研發(fā)申報類型，特別是對整體時間影響較大的國產(chǎn)仿制藥，設(shè)計并發(fā)布系統(tǒng)的兒童用藥的專有申報材料指南及指導原則；二是要建立常態(tài)化的覆蓋研發(fā)、申報、上市全鏈條的藥品注冊申請人與審批部門的溝通交流機制，不斷提升企業(yè)端和政府端的信息共享與溝通效率；三是要建立健全核心審評節(jié)點用時管理機制。（3）加強跨部門溝通和協(xié)調(diào)，提高醫(yī)保覆蓋范圍。醫(yī)保部門作為“三醫(yī)聯(lián)動”的“指揮棒”，應(yīng)當進一步加強與CDE等部門的協(xié)調(diào)和溝通，盡可能減少不同部門在保障兒童用藥理念上的差異，支持優(yōu)先審評審批上市兒童用藥，提高兒童患者用藥的可負擔性。

 

4.結(jié)語

 

近年來，隨著兒童用藥優(yōu)先審評審批程序的落地和完善，我國兒童用藥的治療領(lǐng)域和劑型適宜性得到顯著擴展和提升。同時，國內(nèi)企業(yè)也在不斷探索符合自身發(fā)展特點的差異化競爭策略。然而，仍存在新藥研發(fā)進展緩慢、審評審批程序穩(wěn)定性和效果不佳、醫(yī)保納入比例整體偏低等現(xiàn)實問題。我國未來應(yīng)當在建立藥品研發(fā)生產(chǎn)企業(yè)分類支持機制、提升政企溝通效率和加強跨部門溝通協(xié)調(diào)等方面協(xié)同發(fā)力，促進我國兒童用藥高質(zhì)量發(fā)展。此外，由于統(tǒng)計口徑的不同，不同數(shù)據(jù)來源的優(yōu)先審評審批上市兒童用藥的數(shù)量可能存在差異，本研究僅基于CDE發(fā)布的資料進行分析，在數(shù)據(jù)范圍上可能存在一定局限性。后續(xù)筆者將綜合不同數(shù)據(jù)來源，對優(yōu)先審評審批上市兒童用藥的特征進行更為全面的分析。

 

參考文獻

 

詳見《中國藥房》 2025年第36卷第5期